基因治疗可以保护视网膜疾病和严重视网膜损伤的视力

西奈山研究人员报告说，小鼠模型中的基因治疗有望预防因视神经损伤等严重视网膜损伤以及糖尿病性视网膜病变和青光眼等视网膜疾病引起的视力丧失或失明。他们的研究发表在 7 月 22 日的Cell在线出版物上，可以改变那些有视网膜退行性疾病严重视力丧失风险的人的治疗方法，这些疾病目前无法治愈。

研究人员专注于通过向大脑发送图像来处理视觉信息的视网膜神经节细胞。这些细胞会因视网膜损伤和视网膜疾病而退化。研究人员团队展示了如何通过基因治疗方法重新激活一种称为 CaMKII 的关键酶及其在视网膜神经节细胞中的下游信号传导，从而为多种疾病和损伤模型中的进一步视力丧失或损伤提供强有力的保护。

“为了保护视力，迫切需要拯救脆弱的视网膜神经节细胞的神经保护策略，”资深作者、西奈山伊坎医学院眼科和神经科学副教授、眼科干细胞项目主任 Bo Chen 博士说。“我们首次发现证据表明，CaMKII 是正常和患病视网膜中视网膜神经节细胞存活的关键调节剂，并且可能是在损伤视网膜神经节细胞的轴突和胞体的条件下保持视力的理想治疗靶点.”

青光眼是全球不可逆转的视力障碍的主要原因，影响了 7600 万人，尽管积极治疗以降低眼压，但其中一些人仍会失明。从青光眼和其他视网膜疾病和损伤中恢复视力丧失的主要障碍是被称为轴突的长神经纤维，它允许视网膜神经节细胞通过将进入眼睛的光转换为传输到大脑的信号来处理视觉信息。不再生。出于这个原因，迫切需要保护 RGC 的轴突和体细胞(神经细胞的主体，轴突沿着视神经分支到大脑的神经细胞的主体)，从而防止进一步视力丧失的神经保护策略。

西奈山的研究人员调查了 CaMKII 是否可以发挥这种治疗作用。他们在多种损伤和疾病动物模型中测试了这种酶，包括视神经损伤、兴奋性毒性(神经细胞被谷氨酸受体的过度激活破坏，导致细胞结构受损)，以及两种模仿视神经损伤和疾病的青光眼模型。具有高眼压和正常眼压的人类疾病的病理生理学。研究小组了解到，CaMKII 在许多这些病理中调节视网膜神经节细胞的存活，并且在小动物兴奋性毒性模型中，对视网膜神经节细胞胞体的损伤或对其轴突的视神经损伤导致 CaMKII 及其下游的失活信号靶标 CREB(或 cAMP 反应元件结合蛋白)。“有意思的是，

这种重新激活是通过研究人员部署的一种基因治疗方法实现的，该方法将一种更活跃的 CaMKII 类型引入原始的视网膜神经节细胞以增强它们的活性。带有突变氨基酸的 CaMKII 的修改版本通过腺相关病毒载体转移到靶细胞，这是一种食品和药物管理局批准的基因传递系统，在不断发展的基因治疗领域中很常见。

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