微型骨髓模型预测对血液疾病治疗的反应

今天在开放获取的eLife杂志中描述了一种新的微型 3D 人类骨髓模型。

该模型可以帮助临床医生预测哪些患者将受益于血小板疾病的新疗法，例如遗传性血小板减少症 - 一组抑制血小板生成的家族性疾病。它还可以进一步研究这些疾病，并为科学家提供测试实验治疗的新工具。

血小板是血液凝结和止血所必需的细胞。血小板过少会导致手术或受伤后的内部出血或严重出血，这通常通过导致凝血的疗法进行治疗。最近的研究表明，一种名为艾曲波帕的药物会增加血小板的产生，但并非所有患者似乎都能从中受益。第一作者、帕维亚大学分子医学系研究助理教授 Christian Di Buduo 说：“具有相同明显血小板疾病形式的患者可能对艾曲波帕的治疗有不同的反应。”

为了帮助确定哪些患者可能会从该药物中受益，Di Buduo 及其同事开发了一个微型 3D 人类骨髓模型，该模型将丝蛋白支架和患者来源细胞培养物相结合，以重建产生血小板的人类骨髓环境。“该设备比以前的型号有了显着改进，只需要非常少量的血液样本即可重新生成血小板，”迪布多解释说。

然后，该团队测试了当他们将艾曲波帕添加到先前接受过该药物治疗的血小板疾病患者的血液样本中时会发生什么。他们的结果表明，模型中产生的血小板数量对应于每位患者对艾曲波帕治疗的反应。从模型中收集的血小板数量的增加与治疗后患者血液中血小板数量的增加相当。

作者说，通过帮助临床医生为患者匹配最佳治疗方案，该模型最终可能导致血小板疾病的个性化治疗。

“这种易于复制的系统还可以帮助科学家更好地了解这些疾病的问题所在以及治疗方法，并为他们提供一种新工具来测试可能会在未来改进治疗方法的新药，”总结道资深作者、帕维亚大学首席研究员兼教授亚历山德拉·巴尔杜尼 (Alessandra Balduini)。

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