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研究人员的气道细胞类型目录可以揭示未来遗传疗法的目标

来自加州大学洛杉矶分校,锡达斯-西奈和囊性纤维化基金会的一组研究人员已经开发出了健康肺和囊性纤维化患者肺部细胞的首个分子目录。

今天在《自然医学》杂志上描述的该目录揭示了细胞的新亚型,并说明了该疾病如何改变气道的细胞组成。这些发现可以帮助科学家寻找特定的细胞类型,这些类型的细胞代表着囊性纤维化的遗传学和细胞疗法的主要靶标。

该研究的资深作者,Eli and Edythe Broad再生医学中心的成员Brigitte Gomperts博士说:“这项新研究为我们提供了有关健康和患病气道细胞组成的宝贵见解。”加州大学洛杉矶分校的干细胞研究。“如果您能了解事物在健康状态下如何工作,那么就更容易了解疾病状态下发生的细胞和分子变化。”

囊性纤维化是一种进行性遗传疾病,影响全世界7万多人,是CFTR基因突变导致的。含有该基因编码的缺陷蛋白的细胞会产生异常浓密的粘液,这些粘液会积聚在肺和其他器官中。这种粘液会阻塞气道,捕获可能导致威胁生命的感染和不可逆转的肺部损伤的细菌和细菌。

尽管几种新疗法可以部分恢复这些受损蛋白质的功能,减轻疾病症状,减慢其进程并改善生活质量,但这些疗法仅对具有许多可导致囊性纤维化的某些CFTR突变的人有效。

该论文的资深合著者,干细胞研究负责人约翰(Jed)Mahoney说:“我们在开发用于囊性纤维化的根本原因的治疗方法方面取得了巨大进展,但许多人无法从这些药物中受益。”囊性纤维化基金会治疗实验室的生物学团队。“这项研究为该疾病如何改变气道的细胞组成提供了重要的见识,这将使科学家能够更好地针对所有囊性纤维化患者进行下一代转化疗法的治疗。”

该研究小组是由囊性纤维化基金会的上皮干细胞联盟组建的,该联盟汇聚了来自美国各地的科学家,他们正在不断努力,以鉴定肺干细胞的不同亚型并研究其功能。由于这些细胞可以自我更新并产生持续供应的专用细胞,以维持,修复和再生气道,因此旨在纠正干细胞中CFTR突变的疗法为该病的一次性通用疗法带来了最大希望。

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