研究人员开发出更好的方法来确定儿童的安全药物剂量

为儿童确定安全而有效的药物剂量，对制药公司和医生而言都是一个持续的挑战。通常先在成人身上测试一种新药，然后将这些试验的结果用于儿科试验的剂量选择。潜在的假设通常是儿童像成年人一样大，通常较小，这通常是正确的，但也可能忽略了由于儿童器官仍在发育而引起的差异。

使问题更加复杂的是，儿科试验并不总是能发现可能影响药物剂量推荐的其他差异。有许多因素限制了儿童参与药物试验-例如，某些疾病在儿童中很少见-因此，生成的数据集往往非常稀疏。

为了使药物及其开发对儿童更安全，阿尔托大学和诺华制药公司的研究人员开发了一种更好地利用可用数据的方法。

阿尔托大学和芬兰人工智能中心FCAI的计算机科学副教授Aki Vehtari说：“这种方法可以比以前更快地并且以更少的观察来帮助确定安全的药物剂量。”

在他们的研究中，研究团队创建了一个模型，以增进我们对器官发育的了解。

器官的大小并不一定是唯一会影响其性能的因素。孩子们的器官根本没有成年人的器官有效。在药物建模中，如果我们假设大小是唯一重要的问题，我们可能最终会给出太大的剂量，”研究的第一作者，阿尔托大学的博士生Eero Siivola解释说。

评估儿科数据的标准方法依赖于模型诊断的主观评估，而基于高斯过程回归的新方法则更受数据驱动，因此更不容易产生偏见。考虑到不确定性，它也更适合处理小样本量。

该研究来自FCAI关于敏捷和概率AI的研究计划，它提供了一个很好的方法示例，该方法可以从非常稀缺的数据集中获得最大的收益。

在这项研究中，研究人员通过重新分析儿科试验来证明他们的方法，该试验用于预防器官移植排斥反应的药物依维莫司。但是他们的方法可能带来的好处是深远的。

韦塔里说：“它适用于我们要检查浓度的任何药物，例如过敏和止痛药。”

这种方法对于在新的人群(儿童或成人)上测试新药的情况尤其有用，这些新药的体积很小，因此有可能使试验阶段比目前的效率高得多。另一个有希望的应用涉及将现有药物的使用扩展到其他症状或疾病。该方法比当前的实践可以更有效地支持此过程。

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