由UCL科学家领导的一项开创性新研究首次揭示了与控制tau产生有关的一层遗传物质。一种蛋白质,在帕金森氏病和阿尔茨海默氏病等严重的退化性疾病中起着至关重要的作用。
在小鼠和细胞中进行的国际研究还表明,这种物质是更大范围的非编码基因*的一部分,该基因控制和调节其他相似的大脑蛋白质,例如与阿尔茨海默氏症相关的β-淀粉样蛋白和与帕金森氏症有关的α-突触核蛋白。疾病和路易体痴呆。
研究人员说,发表在《自然》杂志上的突破性发现为如何生产和控制与神经系统疾病有关的蛋白质提供了重要的新启示,并可以为广泛的痴呆相关疾病的新疗法铺平道路。
首席作者罗伯托·西蒙妮(Roberto Simone)博士(UCL皇后广场神经病学研究所)表示:“ Tau在我们的脑细胞内起着至关重要的作用:它有助于稳定和维持细胞骨架结构,从而允许将不同的物质运输到需要的位置我们知道太多的tau有害,多余的tau转化为有毒物质,可能破坏细胞并推动疾病的扩散和发展,尽管研究tau已有三十多年的事实,直到现在我们还不知道如何控制tau蛋白的生产。”
对于基于实验室的研究,研究人员确定了一部分遗传物质,即“反义长非编码RNA”(lncRNA)。他们发现这种物质并不能直接制造tau,而是可以调节,微调和抑制脑细胞内蛋白质的产生。反义lncRNA在tau调节中提供的这种精确度可能对大脑神经细胞的平稳运作至关重要。
研究小组负责人Rohan de Silva教授(UCL女王广场神经病学研究所)表示:“令人兴奋的是,我们发现控制tau蛋白的lncRNA并不是唯一的。我们知道其他与神经系统疾病有关的关键蛋白,包括α-突触核蛋白。帕金森氏病和阿尔茨海默氏病中的β-淀粉样蛋白受非常相似的lncRNA的控制,这意味着我们可能已经找到了调节与大脑功能有关的各种蛋白质的产生以及这些破坏性疾病的发展的关键。
“还处于初期,但我们希望这些令人振奋的新见解将导致能够控制tau和其他蛋白质的药物的开发,并且这些疗法可能会改变退化性脑部疾病的生活,而这些疾病目前尚无治疗方法。停下来,更不用说减慢他们的成长了。”
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