ChristianaCare 基因编辑研究所的科学家进行的一项新研究正在通过展示如何识别和评估基因编辑对目标组织的广泛生物学影响来提高在患者治疗中使用 CRISPR 基因编辑的安全性和有效性，这些编辑旨在完全禁用或“敲除”特定的遗传密码序列。这项工作今天发表在《自然》杂志《基因治疗》上，支持该研究所通过使用 CRISPR 禁用或改变主调节基因以防止其产生减弱化疗影响的蛋白质来改善肺癌治疗的努力。
“我们发现，当您使用 CRISPR 时，编辑有时最终会改变而不是完全禁用目标基因，因此我们开发了一个流程来更全面地了解这对患者意味着什么，”Eric Kmiec 博士说。 ，ChristianaCare 基因编辑研究所执行董事兼首席科学官，也是该研究的主要作者。
Kmiec 博士说，对于他的团队的肺癌研究，“我们发现，即使我们基于 CRISPR 的基因操作没有完全禁用目标基因，它也会以一种似乎使肺癌肿瘤对化疗更敏感的方式改变它。
使用 CRISPR 验证肺癌研究
“我们很幸运，我们使用 CRISPR 改善肺癌治疗的策略再次得到验证，”他补充说。“但我们对我们的方法进行公正评估的承诺强调了检查尝试使用 CRISPR 敲除特定基因的所有潜在结果的重要性。具体来说，任何开发 CRISPR 疗法的人都需要注意那些没有的编辑” t 完全敲除一段 DNA 代码——并评估对患者的潜在影响。它们可能是积极的，就像在我们的案例中一样，也可能是消极的或中性的，但需要知道它们。
围绕 CRISPR 的医学应用的许多令人兴奋的事情涉及使用该工具通过编辑或“敲除”特定的 DNA 代码序列来禁用有害基因。但越来越多的证据表明，在 CRISPR 编辑之后，细胞可能仅包含改变形式的目标代码，使基因能够继续产生生物活性蛋白质。
基因编辑研究所的科学家们正在研究使用 CRISPR 禁用称为 NRF2 的基因以改变保护鳞状细胞癌肺癌肿瘤免受化学疗法或放射线影响的蛋白质的产生的潜力。他们已经在对肿瘤细胞和动物的研究中表明，它们可以选择性地靶向 NRF2 基因而不影响正常细胞，该基因对健康有益。
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