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利用患者自身干细胞修复角膜损伤的细胞疗法取得积极的一期试验结果

导读 由来自麻省总医院布里格姆分校的 Mass Eye and Ear 的研究人员领导的团队报告了一种革命性干细胞疗法的 I 期试验结果,这种疗法被称...

由来自麻省总医院布里格姆分校的 Mass Eye and Ear 的研究人员领导的团队报告了一种革命性干细胞疗法的 I 期试验结果,这种疗法被称为培养自体角膜缘上皮细胞移植 (CALEC),该疗法被发现是安全且有效的。四名一只眼睛遭受严重化学烧伤的患者短期内耐受性良好。

根据 8 月 18 日发表在《科学进展》上的一项研究,经过 12 个月的随访,患者的角膜表面得到了恢复——其中两人能够接受角膜移植,另外两人报告称,无需额外治疗,视力就有显着改善。

虽然第一阶段研究的目的是在进入第二阶段试验之前确定初步的安全性和可行性,但研究人员认为早期研究结果很有希望。

“我们的早期结果表明,CALEC 可能会给那些无法治愈的视力丧失和与严重角膜损伤相关的疼痛的患者带来希望,”首席研究员兼主要研究作者、Mass Eye 角膜服务部副主任 Ula Jurkunas 医学博士说和耳,哈佛医学院眼科副教授。

“由于缺乏安全性高的治疗方案,角膜专家一直受到阻碍,无法帮助我们的化学烧伤和损伤患者,使他们无法进行人工角膜移植。我们对进一步的研究充满希望,CALEC 有朝一日可以填补这一空白。亟需治疗缺口。”

在 CALEC 中,通过小型活检取出患者健康眼睛的干细胞,然后通过丹纳法伯癌症研究所康奈尔和奥莱利家族细胞操作核心设施的创新制造工艺在移植物上扩增和生长。两到三周后,CALEC 移植物被送回 Mass Eye and Ear 并移植到角膜损伤的眼睛中。

CALEC 项目是 Jurkunas 与 Mass Eye and Ear 角膜服务中心的同事、Dana-Farber 癌症研究所的研究人员(由医学博士 Jerome Ritz 领导)、波士顿儿童医院(由 Myriam Armant 博士领导)和JAEB 健康研究中心。

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