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延长血液干细胞保质期的新方法可以改善基因治疗
研究人员发现了一种已经用于治疗癌症患者的药物,当应用于当前的基因治疗方案时,可以使血液干细胞功能提高三倍。
人体每天会产生一万亿个血细胞,而血液干细胞是我们体内唯一能够在一生中产生所有血细胞类型的细胞类型,因此具有巨大的再生潜力。
血液干细胞基因疗法是一种突破性的治疗方法,目前是治疗十多种危及生命的遗传疾病的唯一方法,已经挽救了两百多万患有血癌和其他疾病的人的生命。
这些疗法从患者身上采集血液干细胞样本,在培养皿中纠正其基因缺陷,然后再送回患者体内。然而,由于细胞在体外的保质期,血液干细胞疗法仍然存在局限性。当从人体环境中移出并在培养皿中培养时,大多数血液干细胞会失去功能。这种功能丧失的确切时间和原因此前尚未得到充分了解。
现在,劳伦蒂小组的科学家和剑桥大学剑桥干细胞研究所 (CSCI) 及血液学系的其他科学家已经确定了当前基因治疗方案下血液干细胞的时间表,通常需要三天时间。在培养皿中放置 24 小时后,超过 50% 的血液干细胞无法再维持终生血液生产,而这甚至在临床治疗开始之前就已经存在。
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