实验药物可能减缓儿童脑肿瘤

根据《自然医学》发表的一项临床试验，托沃拉非尼药物可能会阻止某些儿童脑肿瘤的生长或缩小。

根据美国国立卫生研究院的数据，儿童低级别胶质瘤约占儿童脑肿瘤的 30%，而 BRAF 基因突变是肿瘤最常见的遗传驱动因素。

一些儿童低级别胶质瘤可以通过手术切除治愈，但对于许多儿童来说，肿瘤的位置使得癌症无法手术。据美国脑肿瘤协会称，患有无法手术的肿瘤的儿童在生命的最初几年通常需要进行多轮化疗或放疗。

在这项研究中，100 多名患有 BRAF 突变引起的低度脑肿瘤的 6 个月至 25 岁年轻人每周接受一次托沃拉非尼治疗，托沃拉非尼通过抑制相关 RAF 基因的表达发挥作用。这种新药不会像第一代 RAF 抑制剂那样引起 BRAF 融合的反常激活，这一发现最初由 Waanders 和她的团队在2013 年发表在《美国国家科学院院刊》上的一项研究中报道。

研究显示，平均三个月后，67% 的试验参与者对该药物产生了反应。37% 的参与者肿瘤体积显着减小， 26% 的参与者肿瘤生长停止。

血液学、肿瘤学部儿科副教授 Angela Waanders(医学博士、公共卫生硕士)表示，研究结果表明托沃拉非尼对于许多其他治疗没有帮助的低级别儿科神经胶质瘤患者来说可能是一个很好的治疗选择和干细胞移植，他是该研究的合著者。

“除了反应率之外，值得注意的是，这是一种每周一次的药物，与市场上其他类似的抑制剂不同，”罗伯特·H·卢里综合癌症中心的成员万德斯说。西北大学。

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