对肌营养不良症的新见解指出了潜在的治疗途径

按质量计算，健康人平均有 54% 是肌肉，但患有肌营养不良症(一种无法治愈的遗传性疾病)的人在疾病的末期几乎没有肌肉。洛克菲勒大学的新研究提供了有关导致患者肌肉退化的原因的见解，并为药物开发提供了潜在的途径。

在最近发表在《自然通讯》杂志上的研究中，西德尼·斯特里克兰教授领导的研究小组发现了一组蛋白质，其功能似乎可以促进肌肉的产生。

“某些稀有干细胞有可能转化为脂肪或肌肉，我们发现这一决定取决于一种称为层粘连蛋白的蛋白质复合物，”斯特里克兰帕特里夏和约翰·罗森沃尔德神经生物学实验室前博士后、第一作者姚耀说。和遗传学，现在是明尼苏达大学的助理教授。

“我们在小鼠身上的实验表明，有可能开发出新的药物，通过作用于层粘连蛋白途径，可以缓解肌营养不良症的许多症状。”

肌肉发达的命运

肌肉由数百万个紧密堆积的细胞组成。即使在成年人中，这些细胞也会不断再生，以修复可能由于运动或受伤等任何原因造成的损伤。虽然大多数新的肌肉细胞源自一种只产生肌肉的干细胞，但一小部分来自周细胞和 PIC，它们是可以变成肌肉或脂肪的罕见干细胞群。

决定这些干细胞分化为肌肉还是脂肪的过程与肌营养不良症有关，但它们的分子基础在很大程度上尚不清楚。

研究人员此前利用小鼠模型表明，全身层粘连蛋白的缺失至少会导致某些形式的肌营养不良症。Yao 和他的同事重点研究了层粘连蛋白在周细胞和 PIC 中的作用。

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