首次在血管壁上的细胞上进行基因组编辑

2022年1月5日整理发布：芝加哥 Ann & Robert H. Lurie 儿童医院 Stanley Manne 儿童研究所的 Youyang Zhao 博士的实验室开发了一种独特的纳米颗粒，可将包括 CRISPR/Cas9 在内的基因组编辑技术传递给内皮细胞，这些细胞是血液中的细胞血管壁。这是第一次可以接触到血管内皮细胞进行基因组编辑，因为通常通过病毒传递 CRISPR/Cas9 的方法不适用于这种细胞类型。研究结果发表在《细胞报告》杂志上。

“我们开发的纳米颗粒是一种强大的新的血管内皮细胞基因组编辑传递系统，可用于治疗许多疾病，包括严重 引起的急性呼吸窘迫综合征，”来自 Lurie Children's 的资深作者赵博士说。“通过这种纳米颗粒，我们可以引入基因来抑制血管损伤和/或促进血管修复、纠正基因突变并打开或关闭基因以恢复正常功能。它还允许我们同时编辑多个基因。这是治疗任何由内皮功能障碍引起的疾病的重要进步。”

内皮功能障碍是许多疾病的根源，例如冠状动脉疾病、中风、支气管肺发育不良和肺动脉高压。赵博士解释说，内皮细胞中的基因组编辑甚至可以通过切断肿瘤的血液供应或阻止癌症转移来治疗癌症。

在这个阶段，赵博士及其同事在小鼠模型中取得了优异的成绩。携带 CRISPR/Cas9 质粒 DNA 的纳米颗粒通过一次性静脉注射引入，需要几天才能见效。在开始临床试验之前，需要进行临床前测试。

“我们用于基因组编辑和转基因表达的纳米粒子传递系统也是心血管研究的一大进步，”赵博士补充道。

芝加哥 Ann & Robert H. Lurie 儿童医院的研究是通过 Stanley Manne 儿童研究所进行的。Manne 研究所致力于通过对知识的不懈追求来改善儿童健康、改变儿科医学并确保更健康的未来。Lurie Children's 被《美国新闻与世界报道》评为全美顶级儿童医院之一。它是西北大学范伯格医学院的儿科训练场。去年，该医院为来自 48 个州和 49 个国家的 220,000 多名儿童提供服务。

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