费城，2021 年 11 月 15 日——接受终生免疫球蛋白替代疗法 (IRT) 治疗的罕见免疫缺陷疾病患者过早死亡的风险低于接受造血干细胞移植 (HSCT) 治疗的患者，但他们的过早死亡风险也降低了根据费城儿童医院 (CHOP) 领导的一项新研究，生活质量必须承担巨大的经济负担。研究人员使用计算模型来计算 IRT 和 HSCT 对无丙种球蛋白血症患者的成本和收益，得出的结论是，美国 IRT 的高成本削弱了其成本效用，尤其是与加拿大和欧洲国家相比，加拿大和欧洲国家的成本IRT 几乎是美国的三分之一
“这个模型，我们开发让我们回答有关成本效益的患者群体通常太小，电力回答这些问题所需要的强有力的临床试验中的问题和结果，”第一作者说狄素嗯，MD，MPH，主治CHOP过敏和免疫学部的医生。“鉴于我们的建模结果，我们认为 IRT 应该仍然可用于治疗美国的丙种球蛋白血症患者，但监管工作应侧重于降低其价格。”
先天性无丙种球蛋白血症包括一组以 B 细胞缺乏或完全缺乏为特征的初级抗体缺陷，导致反复感染和可能危及生命的并发症。在美国等高收入国家，主要治疗方法是终生 IRT，每月一次静脉输注 (IVIG)，或每周或每两周一次皮下输注 (SCIG)。这种疗法虽然能有效减少许多感染，但不能完全预防所有感染，而且定期输液的要求降低了许多患者的生活质量。IRT 还带来了巨大的财务负担，在美国每年花费 30,000 至 90,000 美元
造血干细胞移植是另一种治疗丙种球蛋白血症的方法，但寻找匹配的供体可能具有挑战性，而且手术本身也存在风险。然而，到目前为止，没有人将 HSCT 与 IRT 的健康风险、结果和成本进行比较。
为此，研究人员使用美国一名患有先天性无丙种球蛋白血症的一岁儿童接受终生 IRT、匹配的兄弟姐妹供体 HSCT 或匹配的无关供体 HSCT 的基本情况建立了一个计算模型。使用从文献中得出的成本、概率和生活质量指标，研究人员使用他们的模型模拟了 100 年期间的 10,000 多名患者。
通过这种方法，研究人员发现，与 HSCT 相比，终生 IRT 使过早死亡减少了 37%，但由于其成本高，与 HSCT 相比，它并不具有成本效益。IRT 导致的寿命延长并没有伴随着生活质量的相应提高。研究人员确定，如果 IRT 的年价格降低 51%，它将成为更具成本效益的策略。
“作为一种治疗方法，IRT 对老年患者和那些没有合适供体来源的患者来说是一个特别好的选择，但我们的研究表明，美国患者的高昂费用阻碍了它在这里成为具有成本效益的选择，”尼尔 D.医学博士Romberg是 CHOP过敏和免疫学部的主治医师，也是该论文的资深作者。“在其他治疗选择可用之前，例如基于基因的疗法，我们的研究结果表明，在美国降低 IRT 成本是一种立即可操作的干预措施，与 HSCT 相比，它将使 IRT 成为更具成本效益的策略。”
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