光遗传基因治疗为视网膜色素患者带来希望

2021年7 月 26 日——光遗传学疗法绕过了通过靶向其他视网膜细胞来修复眼睛中有缺陷的光感受器的传统方法。最近，正在开发的三个光遗传疗法的例子凸显了这种基因疗法在治疗破坏性遗传性眼病方面面临的许多挑战。

视网膜色素 (RP) 是一种遗传性遗传疾病，由负责视网膜上光感受器的 70 多种不同基因中的任何一种突变缺陷引起。这种疾病会逐渐破坏视网膜中的感光细胞，从低光感测杆开始，最终蔓延到对颜色敏感的视锥细胞。它影响了美国约 200,000 人和全球 200 万人。症状通常始于夜间视力不佳，通常会导致更严重的视力问题，例如：

对强光的敏感性

周边视力差

管视角

深度知觉丧失

失明

光遗传学疗法通过修饰细胞以表达视蛋白(视蛋白是一种在将检测到的光转化为电化学信号方面发挥作用的蛋白质)来靶向视觉回路通路中的视网膜细胞。例如，这些细胞表面视蛋白的表达将它们转化为功能性感光细胞，使它们能够直接检测可见光，然后将这些信号传递到大脑的视觉中心。

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