使用哺乳动物逆转录病毒样蛋白扩大mRNA递送

使用从古代逆转录病毒遗留基因中采用的哺乳动物蛋白质家族，研究人员开发了一种用于可编程细胞内 mRNA 递送的新系统。Michael Segel 和 Feng Zhang 领导的作者写道，该方法“有可能扩展到可以重复给药的最小免疫原性递送平台，这极大地扩展了核酸治疗的应用”。

尽管 疫苗已经证明了在各种临床应用中使用 mRNA 的力量和潜力，但由于缺乏针对特定细胞类型的强大递送平台，核酸疗法仍然受到限制;现有的 mRNA 药物递送主要限于肌内 mRNA 疫苗注射或肝脏靶向脂质纳米颗粒。在这里，塞格尔，Zhang 及其同事展示了如何使用哺乳动物逆转录病毒样蛋白将 mRNA 细胞内递送到特定的靶细胞群中。

在整个进化过程中，包括逆转录病毒在内的逆转录元件已整合到哺乳动物基因组中。虽然这些元素中的许多已经失去了它们原来的功能，但有些已经被重新改造以在哺乳动物的发育和生理学中发挥重要作用。逆转录病毒和逆转录元件的一个共同特征是其核心结构基因被称为有些已经被重新设计，以在哺乳动物发育和生理学中发挥重要作用。逆转录病毒和逆转录元件的一个共同特征是其核心结构基因被称为有些已经被重新设计，以在哺乳动物发育和生理学中发挥重要作用。逆转录病毒和逆转录元件的一个共同特征是其核心结构基因被称为堵嘴。已知该基因的哺乳动物同源物形成病毒样衣壳并转移 mRNA。塞格尔等人。鉴定了几种哺乳动物gag同源物，包括 PEG10，它形成病毒样衣壳，优先与细胞结合并促进 mRNA 货物的囊泡分泌。更重要的是，这种 mRNA 货物可以通过在Peg10的非翻译区插入感兴趣的基因来重新编程。利用这一点，作者通过设计小鼠和人类 PEG10 以在细胞内包装、分泌和递送特定的 RNA，开发了用于细胞递送的选择性内源性 eNcapsidation 或 SEND。

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