“分子修复”可以替代缺失的蛋白质治疗疾病

研究人员已经证明，当通常做同样工作的蛋白质缺失时，一个小分子可以在人体细胞和活体动物体内运输铁，这通常会导致患者严重贫血。这种“分子修复”可能治疗许多由蛋白质缺乏引起的不治之症，如贫血、囊性纤维化或某些类型的心脏病。

伊利诺伊大学的研究人员以及哈佛医学院和东北大学的合作者将在5月12日的《科学》杂志上发表他们的研究成果。

“如果你失去了一只手，即使是一个简单的假肢装置也非常有用。同样，我们发现一个复制并缺乏蛋白质主要功能的小分子足以恢复细胞和动物的功能，”研究负责人马丁伯克博士说。伯克是伊利诺伊州的化学教授，也是卡尔伊利诺伊医学院的临时研究副院长。

“如果你生病了，因为你有太多的蛋白质功能，有很多情况下我们可以做点什么。但是如果你因为缺乏一种基本的蛋白质而生病，我们会尽力治疗症状。这是一个巨大的未满足的医疗需求，”伯克说，他也是一名医生。

伯克的研究小组发现，一种来自发现的柏树的名为柏树的小分子，可以将铁转运到缺乏转运蛋白的细胞膜上。

在一个健康的系统中，转运蛋白使铁穿过细胞膜，从肠道吸收铁或为红细胞制造血红蛋白。然而，当转运蛋白缺失时，铁不能穿过膜，导致贫血。研究人员发现，扁柏霉素的三个分子可以包裹在铁原子周围，在没有蛋白质的情况下直接运输到细胞膜上。

研究人员在缺乏铁转运蛋白的小鼠、大鼠和斑马鱼身上测试了扁柏酚。他们发现，口服产生的扁柏酚可以恢复小鼠和大鼠肠道的铁摄入量，通过将其添加到贫血斑马鱼的血管中，可以促进血红蛋白的产生。他们还发现，它恢复了取自肠内壁的人体细胞中铁的运输。

接下来，伯克的研究团队希望找到更多的小分子，可以作为蛋白质缺乏引起的其他疾病的分子修复，特别关注囊性纤维化。

伯克说：“这些结果表明，用分子假体替换缺失的蛋白质可能代表了治疗许多人类疾病的通用方法，而这些疾病仍然没有被传统医学所涵盖。

美国国立卫生研究院和霍华德休斯医学研究所支持这项工作。

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