全方位探访人类基因治疗的关键支柱
2020年7月2日,第一家致力于基因治疗领域的杂志《纽约新罗谢尔-人类基因治疗杂志》主编与全球领先的基因治疗专家之一共同撰写了一篇新的社论,回应了肌营养不良基因治疗试验中出现两例死亡的消息。
社论发表于《人类基因治疗》,由美国宾夕法尼亚大学基因治疗项目主任、前人类基因治疗临床发展主编、特瑞主编James M. Wilson医学博士、博士共同撰写。弗利特,医学博士,也是麻省大学医学院的院长。
这篇社论针对最近的报道,即在X连锁肌病(MTM)的一期试验中,两名儿童在接受高剂量基因治疗载体(AAV8)后死亡。作者写道,这一消息“悲惨地提醒人们,很难预测第一项人类研究的结果。”
这项临床研究的发起人是奥登特斯治疗公司,该公司于2019年被阿斯泰拉制药公司收购。威尔逊和弗利特指出,临床前研究非常有希望。但是在正在进行的试验中,三名患者的剂量是其他参与者的三倍。他们都经历了严重的肝毒性,其中两名受试者被证明是致命的。
Wilson和Flotte指出,在过去一两年中,其他AAV测试也报告了一些毒性迹象,包括由Solid Bio、Sarepta和辉瑞公司进行的脊髓性肌萎缩症和杜氏肌营养不良症测试。幸运的是,这些试验中所有受影响的受试者都已经康复。
2018年初,Wilson在《人类基因疗法》上发表了一篇里程碑式的论文,描述了注射高剂量AAV的非人灵长类动物的严重毒性。
尽管目前的数据有限,但Wilson和Flotte认为,MTM试验的死亡“更像是(杜兴)试验的死亡,而不是(非人灵长类)研究的死亡”。作者讨论的一种可能性是载体注射后预先存在或积累的抗AAV抗体的作用。
为了了解免疫介导的基因治疗载体的毒性,还需要做更多的工作。Wilson和Flotte总结道:“基因治疗载体的早期临床开发可能需要重复,尤其是在观察到意外毒性的情况下。”临床前模型中的其他研究应该有助于评估与免疫反应相关的变量。
当当局进一步调查时,MTM试验暂停;候选疗法的命运仍不清楚。
作者说:“目前还不清楚这种产品能否复活。事实仍然是,MTM和许多其他罕见遗传病患者没有治疗方法。”“科学界必须充分透明和合作,从这些悲剧中吸取教训,以确保我们能够为像MTM这样患有罕见遗传疾病的人提供安全有效的治疗。”
免责声明:本文由用户上传,与本网站立场无关。财经信息仅供读者参考,并不构成投资建议。投资者据此操作,风险自担。 如有侵权请联系删除!
-
6月25-28日,由中国进出境生物安全研究会、中国国际旅行卫生保健协会主办,中国青年创业就业基金会支持,中国出入...浏览全文>>
-
胃肠镜检查,听起来可能有些令人不安,但实际上,它可能是生活中的救命稻草。对于一些人来说,定期进行胃肠镜...浏览全文>>
-
6月16日-20日,2025年优秀博士后研究人员(绍兴)研学活动顺利举行。本次活动汇聚了来自全国各地的百余名博士后,...浏览全文>>
-
近日,天津松果生物医疗科技有限公司自主研发的牛跟腱来源去端肽I型胶原蛋白原材料成功通过国家药品监督管理局...浏览全文>>
-
在数字化产业转型的浪潮奔涌之际,病理学正经历着前所未有的革新机遇。奥伟登(Evident)凭借百年光学技术积淀,以...浏览全文>>
-
6月6-8日,CHINAGUT 2025中国肠道大会在宁波国际会议中心隆重举办。大会由南京医科大学第二附属医院、国家消化...浏览全文>>
-
在第28届北京国际口腔展这一行业风向标级盛会上,北京易岭生物科技有限公司(下面简称易岭生物)凭借重磅新品发...浏览全文>>
-
2025款上汽大众ID 4 X在安徽阜阳地区的售价会根据配置和选装包有所不同。基础版车型的厂商指导价大约在20万...浏览全文>>
-
岚图FREE,作为一款集豪华与智能于一体的新能源SUV,正以全新的姿态迎接每一位渴望高品质出行的用户。现在,岚...浏览全文>>
-
安徽阜阳的大众ARTEON 2022新款现已到店,最低售价从34 80万元起,无疑是近期购车的最佳时机。这款车型以其...浏览全文>>