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我们在理解红细胞如何发育方面取得了突破

导读通过深入研究Diamond-Blackfan贫血的分子基础,科学家们发现了一个新的发现,即最早的血细胞形态(即造血干细胞)驱动着成熟红细胞的发育。历

通过深入研究Diamond-Blackfan贫血的分子基础,科学家们发现了一个新的发现,即最早的血细胞形态(即造血干细胞)驱动着成熟红细胞的发育。

历史上第一次,一种叫做核糖体的细胞机器参与了血液干细胞的分化,核糖体在身体的每个细胞中产生蛋白质。发表在今天的《细胞》杂志上的研究结果揭示了一种潜在的治疗钻石黑粉贫血的新方法。他们还支持了波士顿儿童医院近80年的研究工作和几代科学家。

Diamond-Blackfan贫血是一种严重且罕见的先天性血液疾病,由美国医学博士Louis Diamond和波士顿医学博士Kenneth Blackfan于1938年首次描述。这种疾病会破坏红细胞的产生,影响全身的氧气输送,导致贫血。40年前,波士顿儿童医学博士大卫内森确定,这种疾病特别影响血液干细胞成为成熟红细胞的方式。

随后,近30年前,波士顿儿童医学博士斯图尔特奥金(Stuart Orkin)发现,一种名为GATA1的蛋白质是血红蛋白产生的关键因素,而血红蛋白是红细胞中运输氧气所必需的蛋白质。有趣的是,近年来的基因分析显示,一些Diamond-Blackfan患者的突变阻碍了GATA1的正常产生。

目前,这个谜题的最后几个部分——Diamond Blackfan贫血的原因——在分子水平上以及核糖体和GATA1是如何参与的——最终由波士顿儿童科学学会的另一名成员、新《细胞》论文的资深作者、医学博士Vijay Sankaran解决。

Dana-Farber/波士顿儿童癌症和血液疾病中心的血液学家/肿瘤学家和首席研究员Sankaran说:“这种疾病如何工作的大部分历史都是在波士顿儿童医院写的。“现在,我们可以进入下一个研究时代——我们能做些什么来治疗它?”

从自然错误中学习。

之前的研究发现,很多钻石黑粉贫血患者的核糖体蛋白基因发生了突变。但问题依然存在:这些突变是否与GATA1有关,为什么它们只会破坏红细胞的成熟?在Diamond-Blackfan中,尽管核糖体蛋白或GATA1基因发生突变,但其他成熟血细胞——如血小板、t细胞和b细胞——仍然表现良好。

Sankaran说:“核糖体蛋白突变是否会改变核糖体组成或核糖体数量是有争议的。“我们现在知道是后者。”

Sankaran和他的团队通过仔细检查Diamond-Blackfan贫血患者的人体细胞样本,发现血细胞前体中核糖体的数量直接影响了它们产生有效水平GATA1的能力,如果你还记得的话,GATA 1需要产生血红蛋白和红细胞。

现在,在将所有片段结合在一起后,Sankaran和他的团队清楚地发现,减少核糖体的数量会削弱血液干细胞中GATA1蛋白的输出,从而削弱它们向成熟红细胞的分化。

基因治疗的机会。

他们的发现支持了早期血液干细胞中GATA1蛋白的存在有助于它们分化为红细胞的假设。如果没有足够的核糖体来产生足够的GATA1蛋白,这些早期细胞根本不会收到变成红细胞的信号。

桑卡兰说:“这提出了一个问题,即我们能否设计一种基因疗法来克服GATA1缺乏症。“我们现在对这种方法非常感兴趣,相信可以做到。”

尽管来自匹配捐献者的骨髓移植可以治疗Diamond-Blackfan贫血,但Sankaran说,基因治疗将是有益的,因为它将使用患者自己的工程细胞,并避免与移植物抗宿主病相关的危险风险。

桑卡兰说:“我认为,只要我们仔细观察自己的病人,我们就能理解发育生物学。“基因错误可以让我们有机会挑出复杂的健康状况,并发现它们之间的相互关系。”

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