基因疗法增加身体新血管生长信号显示出希望

EXACT 试验的最终 12 个月数据证明了血管内皮生长因子 (VEGF) 基因疗法治疗晚期冠状动脉疾病 (CAD) 患者的安全性和有效性。这些最新成果今天在心血管血管造影与介入学会 (SCAI) 2024 年科学会议上公布。

CAD，也称为冠心病或缺血性心脏病，影响着大约2050 万美国成年人，使其成为美国最常见的心脏病类型。通常，CAD 的第一个症状是心脏病发作，由向心脏供血的动脉中积聚的斑块破裂引发。

随着时间的推移，斑块使这些动脉变窄，血流减少，导致心绞痛——一种因心肌富氧血液供应不足而导致胸痛的疾病。对于最严重的患者，心绞痛可能会致残，额外的药物、手术或手术可能无效。对于如此严重的病症需要治疗。

EXACT 试验评估了基因疗法 XC001 在“别无选择”难治性心绞痛 (NORA) 患者中的安全性和初步疗效。该基因载体旨在更有效、更安全地增加人体自身的新血管生长信号。有效性主要通过运动能力、心脏血流受损程度以及心绞痛频率和严重程度来衡量。

在 32 名 NORA 患者中，基因疗法 XC001 显得安全，没有因该药物引起的严重不良反应。手术分娩通常耐受性良好。 XC001 的早期益处在改善运动持续时间、减少症状和改善患者心脏血流​​方面很有希望。

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