研究人员发现潜在白血病治疗的新靶点

丹娜—法伯癌症研究所的一组研究人员发现，一部分髓系和淋巴系白血病的生存依赖于一种名为 PI3Kgamma 的分子复合物。该研究提供了机制和临床前证据，支持对急性髓系白血病(AML)患者快速启动临床试验，以测试一种抑制该复合物的现有药物(eganelisib)，无论是单独使用还是与最常用的 AML 化疗药物阿糖胞苷联合使用。该研究发表在《自然》杂志上。

“根据我们观察到的情况，我们可以非常迅速地采取行动，为 AML 患者服用这些似乎安全且耐受性良好的药物，”首席研究员、临床医生兼科学家 Andrew Lane 医学博士说在丹娜—法伯癌症研究所的成人白血病项目中。 “我们计划临床试验有望在明年开始。”

过去十年中，AML 的治疗取得了进展，但大多数患者最终在治疗后复发。针对 AML 相关突变的治疗为部分患者提供了选择，尽管癌症最终会进化以逃避治疗。

丹娜—法伯癌症研究所团队采用了不同的方法来寻找治疗靶点。第一作者、Lane 实验室研究员 Qingyu Luo 博士没有关注突变，而是利用全基因组 CRISPR 干扰来寻找 AML 细胞生长所依赖的基因。

他找到了一个有前途的热门。白血病细胞的一个子集依赖于一种名为 PI3KR5 的基因来生存。该基因产生 PI3Kgamma 复合物的重要部分。

这一成果之所以有吸引力，部分原因在于 PI3Kgamma 复合物之前已被研究过，但不是在 AML 中。此外，已经存在一种药物可以抑制它。这种药物，eganelisib，已经在某些实体瘤的试验中进行了测试，以增强癌症免疫治疗。

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