临床前研究显示新疗法可逆转阿尔茨海默病症状并改善记忆功能

宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院研究人员的一项研究表明，在阿尔茨海默病小鼠模型中，一种减缓某些蛋白质形成的“伴侣”分子可以逆转疾病症状，包括记忆障碍。

在发表在《衰老生物学》杂志上的这项研究中，研究人员研究了一种名为 4-苯基丁酸 (PBA) 的化合物的作用，这种脂肪酸分子被称为抑制蛋白质积累的“化学伴侣” 。在阿尔茨海默病模型小鼠中，注射 PBA 有助于恢复动物大脑中正常蛋白质稳态(蛋白质调节过程)的迹象，同时还显着提高了它们在标准记忆测试中的表现，即使是在病程后期注射也是如此。

“通过普遍改善神经元和细胞的健康，我们可以减轻或延缓疾病的进展，”该研究的资深作者、睡眠医学研究副教授 Nirinjini Naidoo 博士说。“此外，减少蛋白质毒性(由于受损和错误折叠蛋白质的积累而对细胞造成不可挽回的损害)可以帮助改善一些先前丧失的大脑功能。”

阿尔茨海默病影响着超过 600 万美国人，到 2060 年，诊断出阿尔茨海默病的美国人可能多达 1380 万，除非医学上取得突破来减缓或治愈这种疾病。与其他神经退行性疾病一样，阿尔茨海默病的特点是大脑中蛋白质聚集体的积累，并包括蛋白质稳态功能障碍本身。

此前，研究人员发现，PBA 治疗可以改善模拟普通人类大脑衰老的小鼠的睡眠质量和认知测试表现，并有助于使蛋白质稳态正常化。在这项新研究中，他们研究了 PBA 对阿尔茨海默病模型小鼠的影响。这些小鼠被称为 APPNL-GF 小鼠，它们的大脑中积累了异常的蛋白质聚集物，失去了许多连接脑细胞的突触，并出现严重的记忆障碍——就像患有阿尔茨海默氏症的人一样。

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