I期试验证明首次药物治疗能够改善僵硬心脏综合征的心脏功能

转甲状腺素蛋白相关的心脏淀粉样变性是一种进行性疾病，其特征是淀粉样蛋白原纤维在心脏中沉积。淀粉样原纤维沉积使心壁变厚变硬，这种疾病也被称为心脏僵硬综合征。淀粉样原纤维的积聚会导致心力衰竭，患者会出现体液潴留、疲劳和心律失常。这种疾病可能是由基因突变引起的，也可能与衰老有关。预后很差，未经治疗的患者平均只能存活 3 年。

现在，发表在《新英格兰医学杂志》 ( NEJM )上的一项研究结果有望从根本上改变这种疾病患者的前景。该研究由 Pablo Garcia-Pavía 博士领导，他是 Hospital Universitario Puerta de Hierro 遗传性心脏病科的负责人，也是 Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) 和西班牙心血管研究网络 (CIBERCV) 的研究科学家.

在该研究发表的同时，Pablo Garcia-Pavía 博士今天公布了第一项使用淀粉样蛋白去除药物治疗心脏淀粉样变性的临床试验结果。

该研究代表了该疾病治疗的重大进展。尽管目前可用的治疗方法可以有效地防止更多淀粉样原纤维的积累并延缓疾病进展，但它们并不能直接去除已经沉积在心脏中的任何淀粉样蛋白。

目前的治疗选择包括转甲状腺素稳定疗法和控制相关心血管并发症的措施。目前能够恢复这种疾病心脏功能的唯一干预措施是心脏移植。

唯一被批准用于治疗转甲状腺素蛋白相关的心脏淀粉样变性的药物是 tafamidis，一种口服转甲状腺素蛋白稳定剂。Tafamidis 可提高生存率并减少住院率;但是，它不会逆转已经确定的疾病症状。

该试验包括法国、荷兰、德国和西班牙的 40 名患者，由 García-Pavía 博士协调，初步结果表明，新药是安全的，似乎可以减少沉积在大脑中的淀粉样蛋白的量。心。

这种新药由瑞士公司 Neurimmune 开发，是一种与转甲状腺素蛋白淀粉样蛋白结合的抗体。该抗体首先从健康老年人的记忆 B 细胞中分离出来。

在这项研究中，该抗体被用来刺激患者自身的防御系统，从而消除心脏淀粉样蛋白原纤维。在 12 个月的时间里，抗体以每月逐渐增加的剂量静脉注射给患者。

García-Pavía 博士说：“接受更高抗体剂量的患者似乎表现出心脏淀粉样蛋白沉积物减少更多，一系列心脏参数也有更大改善。”

NEJM文章得出结论，I 期概念验证研究证明了这种治疗对患者的安全性，并支持对该抗体进行进一步的临床试验 。

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