靶向治疗莫美洛替尼可显着改善骨髓纤维化患者的症状和贫血

根据德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心研究人员领导的国际 III 期 MOMENTUM 试验的结果，在接受靶向治疗莫美洛替尼治疗后，骨髓纤维化患者的疾病相关症状(包括贫血和脾脏肿大)在临床上有显着改善。

今天发表在《柳叶刀》杂志上的研究结果支持使用莫美洛替尼——一种有效的 ACVR1/ALK2 和 JAK1/2 抑制剂——优于标准疗法达那唑治疗对一线治疗耐药、难治或不耐受的骨髓纤维化患者，尤其是有症状的患者和贫血者。

“目前治疗骨髓纤维化患者贫血的方法只能提供适度和暂时的好处，因此我们对这些发现感到兴奋，”研究负责人、医学博士、白血病教授 Srdan Verstovsek 说。“试验结果表明，莫美罗替尼安全、耐受性良好，可以改善这一患者群体最常见和使人衰弱的临床问题之一。”

骨髓纤维化是一种罕见的骨髓癌，属于一组称为骨髓增生性肿瘤的疾病。该疾病的一个标志是 JAK 信号失调，它会破坏人体正常的血细胞生成并导致常见症状，包括脾脏肿大和贫血。这些患者的慢性贫血与预后不良有关。

目前批准的 JAK 抑制剂可以改善脾脏反应和其他疾病相关症状，但它们也会加重贫血。在该试验中，莫美洛替尼改善了以前接受过 JAK 抑制剂治疗的骨髓纤维化患者的贫血并降低了输血依赖性。莫美洛替尼可以全剂量给药和维持，因为它不像其他 JAK 抑制剂那样抑制骨髓活性。

MOMENTUM 试验是第一个在骨髓纤维化和贫血患者中评估 JAK1/2 和 ACVR1/ALK2 抑制剂的随机 III 期研究。该试验旨在比较莫美洛替尼与达那唑的临床益处，达那唑是一种合成雄激素，目前用于治疗有症状的骨髓纤维化患者的贫血。

该研究从 21 个国家的 107 个研究地点招募了 195 名成年患者。试验参与者被随机分配 (2:1) 接受莫美洛替尼加安慰剂或达那唑加安慰剂。63% 的参与者是男性，37% 是女性。莫美洛替尼组参与者的中位年龄为 71 岁，达那唑组为 72 岁。

该试验的主要终点是治疗 24 周后症状减轻，定义为骨髓纤维化症状评估表总症状评分减少 50% 或更多。与接受达那唑治疗的患者 (9%) 相比，接受莫美罗替尼治疗的患者中有更大比例 (25%) 的疾病症状获益。

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