尿液碳酸氢盐检测为囊性纤维化患者的 CFTR 功能提供了新的安全的量化方法

一项针对 50 名囊性纤维化 (CF) 成年患者的研究发现，受挑战的尿液碳酸氢盐排泄可能为囊性纤维化跨膜电导调节器 (CFTR) 功能及其药理学改善程度提供一种新的、简单且安全的量化方法。该研究发表在《内科学年鉴》上。

随着最近引入针对致病机制的疗法，囊性纤维化的管理发生了变化。囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 调节剂，包括 elexacaftor、tezacaftor 和 ivacaftor，是增强或纠正 CFTR 通道功能障碍的新型药物。他们还可以部分恢复 CFTR 功能。

测量汗液氯化物浓度是评估体内 CFTR 功能最常用的方法。然而，汗液氯化物仅与临床疾病特征相关，耗时，需要经验丰富的工作人员，并且个体差异很大。存在许多其他 CFTR 生物标志物，但具有限制其临床使用的复杂方法。

肾功能障碍可能与 CF 相关，并且可以通过通过 pendrin 发生的量化肾脏中碳酸氢盐分泌的测试来测量。CFTR 对于 pendrin 的功能和调节是完全必要的，在 CF 中会导致排泄过量碳酸氢盐的能力受损。这些患者在口服碳酸氢钠负荷后增加肾碱排泄的能力降低，使挑战试验成为药物治疗监测的潜在选择。

来自丹麦奥胡斯奥胡斯大学的研究人员研究了 50 名CF成年患者，他们开始使用 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 进行 CFTR 调节剂治疗，以评估受挑战的碳酸氢盐排泄与基线临床特征之间的关联，量化 CFTR 调节剂药物引起的受挑战碳酸氢盐的变化治疗六个月后的排泄，并表征健康成人的个体内变异。

作者在 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 治疗前和治疗后 6 个月评估和量化了急性口服碳酸氢钠激发后尿中的碳酸氢盐排泄。他们发现，受挑战的尿液碳酸氢盐排泄与 CF 疾病特征相关。使用 elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor 将碳酸氢盐排泄量增加到对照组参与者的约 70%。

据作者称，他们的早期评估表明，受挑战的尿液碳酸氢盐排泄提供了一种新的、简单且安全的功能评估，可量化 CFTR 功能降低的生物学后果和药物治疗后功能恢复的程度。

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