蛋白质的发现重振有希望的新疗法

几年前，出现了一种使用干细胞因子 (SCF) 的有前途的治疗方法，它可能治疗多种疾病，例如缺血、心脏病发作、中风和辐射暴露。然而，在临床试验期间，许多患者出现了严重的过敏反应，并且基于 SCF 的疗法的开发停止了。

由德克萨斯大学奥斯汀分校的工程师领导的一个研究小组开发了一种相关的治疗方法，他们说这种治疗方法可以避免这些主要的过敏反应，同时保持其治疗活性。最近发表在《自然通讯》上的这一发现的关键是使用了一种类似的膜结合版本的 SCF，它在工程脂质纳米载体中传递。

科克雷尔工程学院生物医学工程系教授亚伦贝克说：“我们设想这是一种可以注射到缺乏血流的地方的东西，它可以诱导血管在该区域生长。”项目的领导。

干细胞因子是一种细胞因子，是一种可溶性蛋白质，可刺激体内再生和干细胞生长。它能够帮助干细胞生长，特别是在骨髓等关键部位，使其在许多治疗应用中非常有希望。但在与中风相关的临床试验中，当它被输送到身体时，会导致肥大细胞生长，从而激活免疫系统的防御并导致过敏反应。

新疗法使用跨膜干细胞因子，这是一种与细胞膜相连的细胞因子。在体内，跨膜形式可以被切割成可溶形式，在身体周围传播。

“我们发现这种跨膜干细胞因子具有所有必要的治疗特性，并且不会激活免疫系统并引起过敏反应，”贝克实验室前成员、现在是斯坦福大学博士后研究员、该研究的第一作者 Eri Takematsu 说。纸。

跨膜 SCF 的最大问题是，因为它不可溶解，它往往会在溶液中聚集在一起。因此，该团队开发了脂质纳米载体来帮助它在溶液中表达，并针对不同的细胞类型调整其活性。他们专门研究了使用脂质体(脂质气泡)和脂质纳米圆盘作为跨膜 SCF 的载体。

“这种类型的纳米圆盘是人们以前没有探索过很多开发疗法的东西，”贝克说。“它在跨膜 SC 周围形成了一个小脂质岛，并将其与一圈蛋白质结合在一起，有点像套索。”

研究人员已经为他们的方法申请了专利，下一步将是临床试验。然而，为了做到这一点，他们需要获得美国食品和药物管理局的批准，才能将该治疗药物归类为研究性新药。此外，他们还在继续微调重要的细节，例如为患者提供正确的剂量。

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