德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的研究人员发现，骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的治疗抵抗是由两类不同的干细胞引起的，并确定了针对这些细胞的可能治疗方法。他们的发现可能对疾病进展的患者有显着的益处，今天发表在《自然医学》杂志上。
这项跨越临床前和临床研究的研究代表了迄今为止对 MDS 患者样本进行的最大分析。如果在更大规模的临床试验中得到进一步验证，数据表明 MDS 的干细胞谱可被视为指导设计或选择二级治疗线的生物标志物。重要的是，这些发现表明用venetoclax治疗会诱导MDS组之一的干细胞死亡。
“大多数 MDS 病例对当前的治疗或复发没有反应，”白血病副教授、该研究的资深作者 Simona Colla 博士说。“这项研究提供了对导致 MDS 治疗失败和疾病进展的原因的新见解，并可能为这些患者提供有针对性的治疗选择。”
在 MDS 治疗过程中，不同的干细胞亚群扩增并导致耐药性
骨髓增生异常综合征是一组骨髓不能产生足够健康血细胞的疾病。这些疾病起源于被称为造血干细胞(HSC) 的细胞，这些细胞可以在使用低甲基化剂 (HMA) 的标准护理治疗期间持续存在甚至生长。
大约一半接受 HMA 治疗的 MDS 患者会对这些药物产生耐药性并发展为继发性急性髓性白血病 (sAML)。白血病教授、医学博士 Guillermo Garcia-Manero 说，治疗失败的患者通常只能存活 4 到 6 个月，并且对标准治疗的完全反应率较低。
研究人员分析了来自不同疾病阶段的 MDS 患者的 400 多个样本。使用 HSC 的综合分子谱分析，他们发现 HMA 消除了成熟的癌细胞，但使干细胞存活，导致疾病复发。将未经治疗的患者的骨髓样本与健康供体的骨髓样本进行比较，发现 MDS 样本可以根据这些干细胞的特征分为两组。
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