研究发现潜在的新基因编辑工具

很少有进展像 CRISPR-Cas 系统的发现那样震撼生物技术世界或引起如此多的轰动，这是 2020 年获得诺贝尔奖的基因编辑领域的一项突破。但是这些自然存在于细菌中的系统是有限的，因为它们只能对基因进行微小的调整。近年来，科学家们在细菌中发现了一个不同的系统，它可能会导致更强大的基因编辑方法，因为它具有在基因组中插入基因或整个 DNA 部分的独特能力。

德克萨斯大学奥斯汀分校的新研究极大地扩展了该系统自然发生版本的数量，为研究人员提供了大量用于大规模基因编辑的潜在新工具。

其他科学家已经确定了使用 CRISPR 将自身插入生物体基因组中不同位置的基因簇，称为CRISPR 相关转座子 (CAST)。早期的工作表明，它们可用于将整个基因或大 DNA 序列添加到基因组中，至少对于细菌而言是这样。

现在，由Ilya Finkelstein和Claus Wilke在 UT Austin领导的团队已将可能的 CAST 数量从大约 12 个增加到近 1,500 个。他们本周在《美国国家科学院院刊》上发表了他们的研究结果。

“通过 CAST，我们有可能插入许多基因，称为‘基因盒’，编码多种复杂的功能，”分子生物科学副教授芬克尔斯坦说，他是这项研究的构思者和负责人。除此之外，这开辟了治疗与多个基因相关的复杂疾病的可能性。

根据基因工程和生物技术的说法，CRISPR 研究员和诺贝尔奖获得者詹妮弗·杜德纳 (Jennifer Doudna) 预测，CAST 将成为扩展基因工程师工具包的关键因素，使之有可能在十年内引入“任何基因位置、任何生物体中的任何变化”新闻。

使用德克萨斯高级计算中心(TACC)的Stampede2超级计算机，该团队梳理了世界上最大的基因组片段数据库，这些数据库来自尚未在实验室培养或完全测序的微生物。

“如果没有 TACC 的资源，这将是不可能的，”领导该项目数据工程部分的综合生物学系教授兼系主任威尔克说。

他估计，如果搜索在功能强大的台式计算机上运行，​​则需要数年时间。取而代之的是，借助该大学的一台超级计算机，最终分析在几周内完成。三名研究生——James Rybarski、Kuang Hu 和 Alexis Hill——在该项目的各个方面全职工作了近两年。

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