研究人员确定了血癌的新药物靶点

纽约州纽约市(2021 年 10 月 7 日)——西奈山和加州大学圣地亚哥分校的研究人员首次展示了影响称为 RNA 剪接的细胞过程的突变如何改变细胞发展为骨髓增生异常综合征 (MDS) 和其他血液系统恶性肿瘤和实体瘤，根据10 月份发表在《癌症发现》上的一项研究。

他们的研究发现，这些突变产生了由基因GNAS产生的蛋白质的替代版本。这种蛋白质可以被食品和药物管理局批准用于治疗其他癌症的药物靶向，因此可能是 MDS 的一个很好的靶点。研究人员正在创建一项临床试验来测试这些药物，这些药物被称为 MEK 抑制剂，并以其抑制癌症的蛋白质命名。

MDS 是一种罕见的血癌，没有有效的治疗方法，预后也很差。然而，本研究中调查的突变也在其他癌症中发现，这扩展了这些发现的可能应用。

“这是第一项发现由GNAS产生的改变蛋白质在 MDS 中具有这些突变的细胞中增加的研究，这导致过程激活，使癌细胞容易受到 MEK 抑制剂的影响，”共同高级研究员说。作者 Eirini Papapetrou，医学博士，博士，蒂施癌症研究所肿瘤科学副教授。“我们可以尝试在这种癌症中使用 MEK 抑制剂的发现也是第一次，我们的发现也支持未来针对GNAS 的药物开发，如本研究中所述。”

Papapetrou 与加州大学圣地亚哥医学院教授 Gene Yeo 博士领导了这项研究。研究人员使用干细胞生成了突变模型，以便在生理遗传背景下研究它们。然后，他们将工程细胞转化为造血祖细胞——这是血癌中的相关细胞类型——并进行剪接和 RNA 结合分析。

“这项工作将疾病的同基因模型与尖端的 RNA 组学相结合，以汇聚到 MDS 的新目标上，”Yeo 说。

这些分析使团队能够确定高度可信的目标并确定疾病的驱动因素。该团队表明，来自模型的 MDS 细胞以及来自具有这些突变的 MDS 患者的细胞对 MEK 抑制剂治疗敏感。

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