一种基于基因的新型预后工具 用于小儿急性髓系白血病的个性化治疗

随着我们对 AML 生物学、细胞遗传学和分子谱的理解以及新治疗方案的不断发展，相应地调整预后工具变得势在必行。

在游华博士(中国重庆医科大学附属儿童医院)领导的一项研究中，他和他的实验室成员成功引入了一种独立于细胞遗传学异常和基因突变而运作的五基因转录特征。这一特征有可能在诊断时查明可能出现不良预后的儿科 AML 患者。

通过内部验证集以及两个外部验证集的成功验证，确认了模型的有效性。特别值得注意的是外部验证集之一，其中涉及的日本人群的遗传背景与模型训练队列的遗传背景完全不同。

在训练和内部验证队列中，风险模型保持了多变量分析的预测能力，并在传统细胞分子 COG 分类的背景下增强了风险预测。这种改善在仅接受化疗的亚组中尤其明显。

“为了得出上述结论，我们对几种现有的 AML 预后模型进行了详细分析，并将其与我们自己的模型进行了比较。根据每个患者的 2022 ELN 风险分层系统和扩展的 COG AAML1831 风险分层分配预后组的过程由于涉及众多变量，该系统是高度劳动密集型的。”

“这个过程让我们认识到简化儿科AML风险分层的重要性。我们相信我们的工作非常重要，我们将继续深入研究这一研究领域。”尤博士说。

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