研究人员确定了治疗散发性帕金森病的新药物靶点

巴克研究所的研究表明，导致基因注定会患帕金森病 (PD) 的小鼠神经元细胞死亡的机制与更常见的散发性年龄相关神经退行性疾病有关，这种疾病剥夺了人们的能力正常移动。这项发表在《疾病神经生物学》杂志上的研究确定了新的靶点，这些靶点为治疗影响多达一百万美国人的不治之症的药物开发带来了希望。

这项研究的重点是帕金——一种通过溶酶体自噬过程参与降解和清除受损蛋白质和线粒体的蛋白质。Parkin 突变与一种罕见的家族性帕金森病有关，即细胞失去回收内部垃圾的能力。PD 的特征是受损蛋白质和线粒体在产生神经递质多巴胺的大脑区域积聚。

在这项研究中，由巴克大学教授 Julie Andersen 博士领导的科学家们表明，氧化应激是散发性帕金森病的主要驱动因素之一，它与基因突变一样影响 Parkin 蛋白。Andersen 说：“这让我们对散发性 PD 有了更深入的了解，散发性 PD 占所有疾病病例的 95%。”“我们还确定参与分子功能障碍的信号通路是药物开发的良好靶标。”

该途径涉及两种主要调节蛋白：PGC-1α(影响新线粒体的合成)和 TFEB(参与分解旧线粒体)。两者在氧化应激后都会下调。当科学家通过基因方法增加受影响小鼠中 PGC-1α 的表达时，线粒体功能得到恢复，从而防止受 PD 影响的多巴胺能神经元退化。

Andersen 和 Lithgow 实验室的研究人员目前正在人类细胞培养物和线虫中筛选化合物，这些化合物经过基因工程改造，具有类似 PD 的特征。目标是识别针对该途径的化合物并预防与该疾病相关的神经毒性损伤。

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