首个针对亨特综合症儿童的基因治疗试验开始

英国监管机构批准了针对被诊断患有亨特综合症(一种毁灭性的罕见溶酶体贮积症)的幼儿的革命性基因疗法的首次试验。

五名患有 II 型粘多糖贮积症 (MPS II) 的一岁以下儿童将接受自体造血干细胞 (HSC)基因疗法。

孩子们在治疗期间将继续接受酶替代疗法，但一旦基因疗法开始发挥作用，研究小组表示，试验的一部分目的是消除孩子一生中每周进行酶替代疗法的需要，而另一个目标是安全地针对这些患者患有的脑部疾病。

由曼彻斯特大学研究人员发起的一期和二期联合临床试验现已开放招募。该项目的前资助者 AVROBIO 已将许可证返还给曼彻斯特大学。

这项研究是在皇家曼彻斯特儿童医院 (RMCH) 与圣玛丽医院曼彻斯特基因组医学中心(两者都是曼彻斯特大学 NHS 基金会信托基金 (MFT) 的一部分)合作进行的，将试验该药物治疗这种罕见的遗传性疾病，由曼彻斯特大学细胞和基因治疗教授 Brian Bigger 经过八年时间开发。

比格教授和他的团队本月在《分子治疗方法与临床开发》上发表了一篇论文，验证了小鼠的概念验证结果结果，提供了进一步的长期疗效数据。

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