基因治疗方法显示出治疗 ALS 的前景

肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 是一种神经退行性疾病，其特征是大脑和脊髓中负责自主运动和肌肉控制的运动神经元进行性丧失。

在 2022 年 7 月 11 日发表在Theranostics杂志上的一项新研究中，加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员报告说，加州大学圣地亚哥分校开发的一种基因治疗方法显着延迟了家族性人源化小鼠和大鼠模型的疾病发作。 ALS，一种遗传性疾病，在家庭中传播。(大多数 ALS 病例是零星的，原因不明，但环境和遗传因素可能起作用。)

在之前的研究中，资深作者、加州大学圣地亚哥分校医学院麻醉学系兼职教授、弗吉尼亚州圣地亚哥医疗保健系统研究健康科学家 Brian P. Head 博士及其同事跨越了一个基因工程小鼠模型用ALS的转基因小鼠模型表达一种称为caveolin-1的神经保护蛋白。双转基因模型表现出更好的运动功能和更长的存活率。

最新工作涉及将携带突触蛋白-Caveolin-1 cDNA (AAV9-SynCav1) 的无害腺相关病毒载体注射到家族性 ALS 小鼠的脊髓中，以观察它是否会延缓疾病进展并保持体力和活动能力。

研究人员发现 SynCav1 保护和保存了小鼠的脊髓运动神经元并延长了寿命。随后用 ALS 大鼠模型进行的实验产生了类似的结果。

“这些数据表明，SynCav1 可能作为一种新的基因疗法，用于治疗 ALS 和其他形式的病因不明的中枢神经系统疾病的神经退行性疾病，”作者写道，并提倡进一步研究。

Theranostics论文遵循 2021 年发表在Molecular Therapy-Methods & Clinical Development上的一项研究，其中 Head 及其同事使用 SynCav1 基因治疗方法来预防阿尔茨海默病 (AD)小鼠模型的学习和记忆丧失，这是迈向最终的关键一步在患有神经退行性疾病的人类身上测试这种方法。

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