基因疗法有望治疗脊髓损伤引起的神经病变

由加州大学圣地亚哥分校医学院的科学家领导的一个国际研究小组报告说，一种抑制靶向神经细胞信号传导的基因疗法有效地减轻了脊髓或周围神经损伤小鼠的神经性疼痛，并且没有可检测到的副作用。

该研究结果发表在 2022 年 5 月 5 日的Molecular Therapy在线期刊上，代表了一种潜在的新治疗方法，该方法可能会影响超过一半的脊髓损伤患者。神经病变涉及身体其他部位的神经损伤或功能障碍，通常会导致慢性或使人衰弱的麻木、刺痛、肌肉无力和疼痛。

神经病没有特别有效的治疗方法。例如，药物疗法通常需要复杂、连续的药物输送，并且会产生不希望的副作用，例如镇静和运动无力。阿片类药物可能有效，但也可能导致耐受性增加以及误用或滥用的风险。

由于医生和研究人员能够查明脊髓损​​伤的精确位置和神经性疼痛的起源，因此人们一直在努力开发选择性靶向受影响脊髓节段中受损或受损神经元的治疗方法。

近年来，基因治疗已被证明是一种越来越有吸引力的可能性。在最新研究中，研究人员将一种携带一对编码γ-氨基丁酸或 GABA 的转基因的无害腺相关病毒注射到患有坐骨神经损伤和随之而来的神经性疼痛的小鼠体内。GABA 是一种神经递质，可阻断神经细胞之间的冲动;在这种情况下，疼痛信号。

转基因 GAD65 和 VGAT 的传递和表达仅限于小鼠坐骨神经损伤区域，因此没有可检测到的副作用，例如运动无力或正常感觉丧失。转基因产生的 GABA导致小鼠疼痛信号神经元的可测量抑制，在治疗后持续至少 2.5 个月。

“临床上可接受的镇痛(止痛)疗法的先决条件之一是最小或没有副作用，如肌肉无力、全身镇静或对治疗产生耐受性，”该系教授、医学博士 Martin Marsala 说。加州大学圣地亚哥分校医学院的麻醉学。

“提供持久治疗效果的单一治疗发明也是非常可取的。这些发现为两者提供了一条前进的道路。”

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