2月21日Duchenne 肌营养不良症的类固醇治疗可能取决于时钟

每年，约有 20,000 名儿童被诊断出患有杜氏肌营养不良症，这是一种罕见的遗传病，会导致进行性肌肉无力和其他全身性损伤。

Duchenne 主要影响男性，通常在 4 岁时被诊断出来。虽然各种疗法可以减缓进展并延长预期寿命，但这种疾病还没有治愈方法。那些与 Duchenne 一起出生的人很少能活过 20 多岁。

2017 年，研究人员了解到，与每日剂量相比，每周剂量的泼尼松(一种广泛使用的类固醇)似乎可以更好地支持减弱的肌肉，同时还可以减少每日摄入引起的显着副作用。现在，一项新的研究报告说，一天中提供药物的时间可能对这种治疗的有效性至关重要。

基于小鼠模型的详细研究结果于 2022 年 2 月 18 日在线发表在Science Advances上。辛辛那提儿童心脏研究所研究员Mattia Quattrocelli 博士是该研究的通讯作者。合著者包括辛辛那提儿童和西北大学研究人员 Daniel Levine 博士、Clara Peek 博士、医学博士 Joseph Bass 和医学博士 Elizabeth McNally 的实验室团队成员 Michelle Wintzinger 和 Karen Miz。

这些发现代表了不断发展的时间药理学领域的另一项进步，该领域研究了药物如何与我们身体的昼夜节律同步或冲突地发挥作用。辛辛那提儿童医院的专家领导了该领域的许多重要发现，该医院最近开设了该国唯一一家致力于儿童昼夜节律睡眠障碍的诊所。

确认在 Duchenne 患者中使用泼尼松的明确的基于时间的影响很可能有助于改善受影响儿童的预后，但它也提出了关于一天中其他使用类固醇的时间的问题。超过 250 万美国人使用泼尼松和类似药物来控制从过敏治疗到预防器官移植排斥等各种疾病的炎症。

“我们的内部时钟系统相当复杂。不仅我们的中央昼夜节律由我们大脑中的一个特殊区域决定，而且我们所有的组织——例如肌肉——都有自己的内部分子时钟不断地滴答作响，”Quattrocelli 说。“我们开始更多地了解给药时间对我们组织影响的重要性。”

“在这项研究中，我们专注于肌肉时钟和药物激活分子之间的相互作用。但需要更多的研究来确定这些发现如何超出我们研究的泼尼松的特定用途，”他说。

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