根据最近发表在《新英格兰医学杂志》上的一项临床试验，一种新的基因疗法促进了超过 90% 的输血依赖性 β 地中海贫血成人和儿童患者的输血独立性。
对于必须依赖终生红细胞输血的患者，该疗法代表了一种潜在的治愈性治疗选择。
“这种方法为输血依赖性β-地中海贫血患者提供了一种潜在的治愈方法，而无需同种异体供体，这些非常令人鼓舞的结果将为原本不符合治愈其疾病条件的患者带来希望，”医学博士 Jennifer Schneiderman 说。 06 MS，血液学、肿瘤学和干细胞移植科儿科副教授，该研究的合著者。
亚历克西斯·汤普森 (Alexis Thompson) 医学博士、公共卫生硕士、前儿科血液科科长、西北大学罗伯特·H·卢里综合癌症中心公平与少数群体健康副主任是该研究的合著者。
输血依赖性β-地中海贫血是一种遗传性血液疾病，身体不能产生正常量的血红蛋白，而血红蛋白会将氧气输送到全身。它是最严重的β-地中海贫血形式，最常见于儿童。患者一生都依赖红细胞输血和定期的铁螯合剂，尽管有螯合剂，但由于铁摄入量增加，这可能会增加发生长期不良反应的风险。
患者唯一可用的治疗选择是异基因造血干细胞移植，即输注造血干细胞有助于重建正常的血细胞生成。然而，并非所有患者都有同种异体供体，当供体人类白细胞抗原(向身体免疫系统指示哪些细胞属于和不属于哪些细胞的蛋白质)与患者的匹配时。
该疗法还可能导致显着的负面副作用，例如移植物抗宿主病(当供体骨髓或干细胞攻击受体时)、长期免疫抑制或移植失败，强调迫切需要更有效和安全的治疗方法干预。
对于当前的 3 期临床试验，Schneidermanm 及其同事评估了 Betibeglogene autotemcel (beti-cel)基因治疗对输血依赖性β地中海贫血和非β0/β0基因型成人和儿童患者的疗效。共有 23 名患者入组，中位随访时间为 29 个月。
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