重新利用的 ALS 药物在罕见儿童遗传疾病的小鼠模型中显示出前景

Riluzole 是一种被批准用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的药物，这种疾病会影响控制运动的神经细胞，它可以减缓发生在C1 型尼曼-皮克病(NPC1)中的特定脑细胞的逐渐丧失，这是一种罕见的遗传疾病，影响儿童和青少年，美国国立卫生研究院的科学家对老鼠进行了一项研究。

该研究由 NIH 的Eunice Kennedy Shriver国家儿童健康与人类发展研究所 (NICHD)的 Forbes D. Porter 医学博士以及国家人类基因组研究所和国家关节炎与肌肉骨骼研究所的同事进行。和皮肤病。它出现在分子遗传学和代谢中。该研究部分得到了 Ara Parseghian 医学研究基金会的资助。

NPC1 导致胆固醇通过细胞的能力受损，导致难以控制运动、肝和肺疾病、吞咽受损、智力下降和死亡。NPC1 中的大部分运动困难是由被称为浦肯野神经元的脑细胞逐渐丧失造成的。研究人员发现，具有 NPC1 形式的小鼠在与神经元表面结合后降低谷氨酸(一种刺激神经元的大脑化学物质)水平的能力减弱。高水平的谷氨酸可能对细胞有毒。研究人员认为，谷氨酸的积累导致了这种疾病中的脑细胞损失。利鲁唑阻止谷氨酸的释放，从而延缓人类 ALS 的进展。

在目前的研究中，与未经治疗的小鼠相比，接受利鲁唑治疗的 NPC1 小鼠的存活时间延长了 12%。研究人员认为，利鲁唑或类似药物可能提供一种减缓 NPC1 患者疾病进展的方法。

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