基因疗法提高帕金森病药物的益处

基因疗法提高帕金森病药物的益处

临床前研究为晚期帕金森治疗开辟了新途径

针对大脑小区域的新疗法可增强左旋多巴的作用

多巴胺神经元动力装置受损引发帕金森病

目标是确定将在 5 年或 10 年内患上帕金森氏症的人

芝加哥 --- 在晚期帕金森病中，由于多巴胺释放神经元的不可避免的损失，药物左旋多巴在治疗症状方面变得不那么有效。但一项新的西北医学临床前研究表明，针对这些神经元所在的小脑区(黑质)的基因疗法显着提高了左旋多巴的益处。

基因疗法恢复了黑质神经元将左旋多巴转化为多巴胺的能力。从本质上讲，这使左旋多巴能够重建健康大脑中的环境，并消除导致移动困难的异常大脑活动。

在同一项研究中，科学家们还解释了为什么多巴胺释放神经元在疾病中丢失。作者使用先进的遗传工具表明，对多巴胺释放神经元(线粒体)内的动力装置的损害足以触发一系列事件，这些事件忠实地概括了帕金森病中大脑回路发生的情况。

小鼠的研究结果将于 11 月 3 日发表在《自然》杂志上，可能有助于识别处于帕金森病早期阶段的人类，开发减缓疾病进展的疗法并治疗晚期疾病。

主要新发现：

对多巴胺释放神经元中的发电厂的损害足以导致帕金森病。当这些发电厂(线粒体)开始关闭时，神经元在大脑中完成工作的能力就会受到损害。如果没有足够的能量来源，神经元最终会枯萎死亡。这一发现为开发保护线粒体功能的疗法开辟了一条新途径。

与过去 30 年的想法相反，帕金森病运动症状的出现需要大脑中一个称为黑质的小区域失去多巴胺释放。这一发现也为晚期帕金森病患者的新疗法打开了大门。

科学家证明，针对黑质的基因疗法有效地增强了左旋多巴的症状益处。

“开发减缓或阻止帕金森病进展的有效疗法需要科学家知道是什么原因引起的，”主要研究作者、西北大学范伯格医学院神经科学系主任 D. James Surmeier 说。“这是第一次有确凿证据表明多巴胺释放神经元中的线粒体损伤足以导致小鼠出现类似人类的帕金森综合征。

标签：