虽然患有严重 A 型血友病的人可以在他们的一生中每周使用因子 VIII 替代产品治疗 2 到 3 次，但这种治疗是短暂的、昂贵的，而且并不总是可用的。维克森林再生医学研究所 (WFIRM) 的研究人员正在研究使用患者自身细胞作为载体来提供持久的因子 VIII 蛋白来治疗疾病的可能性。
该研究调查了羊水衍生细胞、新生儿细胞和成体细胞的使用，并且首次深入分析了这些细胞类型中的任何一种，以用于提供因子 VIII 蛋白。研究小组还首次详细研究了每种细胞类型中因子 VIII 及其载体蛋白 vWF 的产生水平。研究人员面临的挑战是确定能够产生全功能因子 VIII 的细胞，因子 VIII 是一种大而复杂的蛋白质。
“我们将研究重点放在我们认为与产前或产后早期治疗最相关的细胞类型上，理想情况下，这些细胞类型可能来自患者本身，”资深作者、医学博士、教授 Graça Almeida-Porada 说。在 WFIRM。“迫切需要更有效、更容易获得和负担得起的治疗方法，以提供持久的矫正。”
这项研究最近发表在《细胞与发育生物学前沿》杂志上。
血友病 A 是一种遗传性疾病，由凝血因子 VIII 缺乏或缺乏引起，凝血因子 VIII 是血液凝结的必需蛋白质。血友病 A 是一种 x 连锁遗传疾病，因此几乎总是影响男性，每 5,000 例活产男性中就有 1 例发生这种疾病。据www.hemophilia.org [wfirm.us3.list-manage.com]称，美国大约有 20,000 人患有 A 型血友病，据估计全世界有超过 400,000 人患有这种破坏性疾病。尽管有几种新产品可用于治疗 A 型血友病，但大多数人终生每周接受 2-3 次昂贵的因子 VIII 产品输注治疗。
虽然这些治疗极大地提高了血友病 A 患者的预期寿命，但世界上近 75% 的患者无法使用这些治疗方法，每年(每位患者)的费用远远超过 250,000 美元，而且并发症可能会使价格上涨超过 1 美元百万。此外，多达 30% 的 A 型严重血友病患者会对输注的因子 VIII 蛋白产生免疫反应(抑制剂)，导致后续治疗无效并使患者面临危及生命的出血事件的风险。此外，也许最重要的是，这些治疗方法不是治愈性的。
因此，通过基因和/或细胞平台输送因子 VIII 已成为提供长期纠正血友病 A 的有前途的方法。 寻找血友病的更好治疗方法和潜在治愈方法是 WFIRM Porada 实验室正在进行的研究重点.Almeida-Porada 领导 WFIRM胎儿研究和治疗计划 [wfirm.us3.list-manage.com]，该计划致力于基础和转化研究，以开发针对遗传疾病和其他危及生命的疾病的最佳产前治疗方法。WFIRM 是北卡罗来纳州唯一一家目前拥有此类研究计划的机构或中心。
大约 75% 的 A 型血友病患者有家族史，最早可在妊娠 7 周时进行诊断。Almeida-Porada 说，数十年的研究和来自 50 多个临床移植的数据共同证明了“基于细胞的产前疗法的安全性和巨大潜力”。她补充说，使用细胞作为载体来携带因子 VIII 蛋白是一种潜在安全且临床可接受的产前纠正疾病的方法。
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