费城儿童医院 (CHOP) 的研究人员开发了一种调光开关系统，可以控制基因治疗载体表达的蛋白质水平，这是罕见和毁灭性疾病基因治疗领域的重 浏览全文>>

西奈山研究人员报告说，小鼠模型中的基因治疗有望预防因视神经损伤等严重视网膜损伤以及糖尿病性视网膜病变和青光眼等视网膜疾病引起的视力 浏览全文>>

由美国国家生物医学成像与生物工程研究所(NIBIB)资助的科学家组成的研究团队开发了一种简化的方法，用于提供和监测脑部疾病的基因治疗。该 浏览全文>>

基因疗法有望彻底改变许多疾病的治疗方法，包括ALS等神经系统疾病。但是，传递治疗基因的小型病毒在高剂量时可能会产生不利的副作用。UNC医 浏览全文>>

Waymouth实验室的博士后研究员Timothy Blake致力于一项梦幻般的跨学科实验。他和他的研究人员正在精制化合物，这些化合物将具有组装说明， 浏览全文>>

研究人员在开发基于基因的策略以治疗各种以严重神经系统疾病为特征的遗传性神经代谢疾病方面取得了长足的进步。由Mary Ann Liebert，Inc 浏览全文>>

CRISPR-Cas9基因编辑系统在基因治疗领域引起了人们的兴奋，激发了能够治疗遗传疾病的分子工具的希望。通过研究人类对CRISPR-Cas9的免疫反应 浏览全文>>

国际生物制剂和药物的合同开发和制造组织(CDMO)眼镜蛇生物制剂(Cobra)宣布与英国技术创新中心过程创新中心(CPI)和GE Healthcare Life Sc 浏览全文>>

基因疗法为那些免疫系统缺乏和以血液为基础的疾病(例如镰状细胞性贫血和白血病)提供了广阔的治疗前景。这些曾经需要进行骨髓移植的疾病，现 浏览全文>>

由剑桥大学领导的研究人员在小鼠中进行了实验性基因治疗，能够成功地靶向并消除线粒体中造成破坏性条件的受损DNA。 他们的研究结果发表在 浏览全文>>

BIA分离，一家领先的生物色谱的开发和制造公司，今天宣布与AVEXIS，诺华公司合作，以加强对其进行基因治疗的管道商用净化过程中，随着Zolge 浏览全文>>