肌肉疾病的下一代基因治疗载体利用人工智能预测方法来提高疗效和安全性

一项新研究描述了使用人工智能(AI)设计新一代衣壳(包裹腺相关病毒(AAV)遗传物质的结构)，以改善肌肉疾病的基因疗法。

新的衣壳有效地靶向肌肉，避免进入肝脏，同时减少所需载体的剂量。这些结果为更有效的神经肌肉疾病基因疗法铺平了道路，同时降低了副作用风险和生产成本。

这篇发表在《自然通讯》上的文章题为“针对整合素 alpha V beta 6 的工程化 AAV 可在物种间改善肌向性”。

“神经肌肉疾病基因治疗的时代已经开始，这些疾病的复杂性要求我们不断创新，以改进针对肌肉的候选药物。我们设计的新一代基因治疗载体在疗效和安全性方面具有改变游戏规则的作用。它目前正在针对各种神经肌肉疾病进行测试，”研究和开发罕见疾病基因疗法的法国实验室 Genethon 的研究主任兼进行性肌营养不良症团队负责人IsabelleRichard说道。

Genethon 首席执行官 Frederic Revah 表示：“这些结果预示着新一代基因治疗产品将更有效、副作用更少，不仅对肌肉有效，而且对其他疾病的其他靶器官也同样有效。它们还凸显了我们设计基因治疗 AAV 载体的方法的潜力。”

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