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2022年1月11日整理发布:血友病基因疗法获得FDA授予的再生医学先进疗法认定

导读 2022年1月11日整理发布:日前,BioMarin Pharmaceutical公司宣布,valoctocogene roxaparvovec在一项正在进行的3期临床试验中获得积极结

2022年1月11日整理发布:日前,BioMarin Pharmaceutical公司宣布,valoctocogene roxaparvovec在一项正在进行的3期临床试验中获得积极结果。这是一款使用AAV5病毒载体,递送表达凝血因子VIII的转基因的在研基因疗法,用于治疗严重血友病A成人患者。该疗法已经获得美国FDA授予的再生医学先进疗法认定(RMAT)和突破性疗法认定。试验结果表明,接受一次基因疗法治疗的患者在接受治疗两年后,年出血率(ABR)较基线降低85%,优于凝血因子VIII预防治疗。基于试验数据,BioMarin计划在2022年第二季度重新向FDA递交生物制品许可申请(BLA)。

血友病A是由于缺乏凝血因子VIII而导致的一种罕见遗传性出血性疾病。凝血因子的缺乏使患者凝血酶生成不足,导致凝血障碍。血友病A以反复出血及其相关并发症为主要临床表现,其中约80%为关节出血,其并发症主要是慢性出血性关节病变,且可导致严重的关节畸形。目前,血友病A的主要治疗手段是定期输注凝血因子VIII,但频繁的输注给患者的生活带来了极大不便。

试验结果表明,在112名受试者(中位随访时间为110周)中,与4.8的基线值相比,valoctocogene roxaparvovec使患者ABR降低85%。在整个评估期间,平均ABR为0.8。同时,该疗法使每年凝血因子VIII输注率较基线数据显著降低98%。

在凝血因子VIII活性水平方面,第二年结束时,改良意向治疗(mITT)人群(n=132)的受试者中使用发色底物(CS)检测获得的平均内源性凝血因子VIII活性水平为23(中位数11.8)IU/dL,一步法(OS)检测获得的平均内源性凝血因子VIII活性水平为36.1(中位数21.6)IU/dL。

试验具体结果如下表所示:

安全性上,valoctocogene roxaparvovec表现出持续的良好耐受性。无受试者发生因子VIII抑制物、恶性肿瘤或血栓栓塞事件。第二年期间,未出现新的安全性信号,未报告治疗相关严重不良事件(SAE)。

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