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研究发现基因疗法有望治疗尼曼皮克病

研究发现基因疗法有望治疗尼曼皮克病

美国国立卫生研究院(NIH)的研究人员首次在小鼠中证明,基因治疗可能是纠正导致C1型尼曼-皮克病(NPC1)的单个错误基因的最佳方法。基因治疗涉