基因疗法对患有罕见儿童脑病的患者有长期益处

大脑肾上腺脑白质营养不良 (CALD) 是一种罕见的、进行性的遗传性脑部疾病，主要发生在男孩身上，导致神经功能丧失并最终导致早逝。

麻省总医院、波士顿儿童医院及其合作者的研究人员表明，在使用首个获批用于治疗 CALD 的基因疗法治疗六年后，94% 的患者神经功能没有下降，超过 80% 的患者没有出现重大残疾。

研究结果发表在《新英格兰医学杂志》的两篇文章中，描述了接受 eli-cel 基因治疗的患者的长期结果，同时也强调了对治疗后出现血癌的安全担忧。

“大脑肾上腺脑白质营养不良是一种毁灭性的脑部疾病，通常会袭击正值童年和发育黄金时期的儿童，”马萨诸塞州总医院神经内科脑白质营养不良诊所主任、医学博士 Florian Eichler 说道，他也是长期结果论文的第一作者。

“当我最初开始治疗 CALD 患者时，80% 的患者来到我们诊所时已经奄奄一息，而现在这个比例已经发生了变化。我们谨慎地庆祝我们已经能够稳定这种神经系统疾病并让这些男孩恢复充实的生活，但这种欢欣鼓舞被我们在这些患者中发现的恶性肿瘤这一事实所削弱。这是我们正在积极尝试理解和解决的问题。”

2022年，美国食品药品管理局批准了首个针对CALD的基因疗法elivaldogene autotemcel(eli-cel)，由麻省总医院和波士顿儿童医院的研究人员进行了临床评估。

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