世界上首个针对狼疮儿童的 CAR-T 细胞疗法

2023 年 6 月，当时年仅 15 岁的 Uresa A. 在埃尔朗根大学医院接受了 CAR-T 细胞治疗。该治疗是减缓系统性红斑狼疮 (SLE) 的最后手段，SLE 是一种严重的自身免疫性疾病，正在侵袭 Uresa 的身体，并突然严重影响了她过上正常生活的能力。

乌雷萨说道：“治疗一年后，除了几次感冒之外，我的感觉与诊断前一样好。”

这项程序很不寻常，因为 CAR-T 细胞此前仅用于治疗白血病或淋巴瘤，以及在对患有某些晚期自身免疫性疾病的成年人进行研究时使用。这些细胞此前从未用于治疗患有自身免疫性疾病的儿童。

这名女孩现年 16 岁，是埃尔朗根大学德国免疫治疗中心 (DZI) 进行个体治疗尝试中接受免疫疗法治疗的首位 SLE 儿童。埃尔朗根的治疗团队现已在《柳叶刀》杂志上发表了这一成功治疗的结果。

埃尔朗根大学医院儿科和青少年医学系的 Uresa 儿科风湿病学家 Tobias Krickau 博士解释说：“我们将 CAR-T 细胞用于治疗自身免疫性疾病这一事实本身就是一件很特别的事情，因为它之前仅被批准用于治疗某些晚期类型的癌症。”

“尽管服用了所有药物，但随着 Uresa 的 SLE 病情不断恶化，我们面临的问题是，是否应该将这些实验室改造的免疫细胞给孩子使用。据我们所知，世界上从未有人尝试过这种针对儿童自身免疫性疾病的标签外治疗，”资深医生 Krickau 说道。

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