新研究显示基因疗法有望治疗酒精中毒

研究人员利用基因转移来阻止肝脏中两种主要分解酒精的酶之一的表达，导致肝细胞中积累乙醇的代谢副产物乙醛。无法代谢乙醛会对人产生强烈的影响，例如头晕和心悸，导致人们避免饮酒，并代表了一种治疗酒精中毒的新方法，正如发表在《人类基因治疗》上的一篇文章所述。

在题为“酒精中毒的 AAV 基因疗法：抑制肝癌细胞中的线粒体醛脱氢酶表达”的文章中，智利圣地亚哥大学的研究人员 Anamaria Sanchez 和北卡罗来纳大学教堂山分校的 R. Jude Samulski 及其合著者使用腺相关病毒 (AAV) 载体将一种称为小发夹 (sh)RNA 的核酸片段递送到实验室中的人类肝细胞中。shRNA 靶向并沉默醛脱氢酶(ALDH2)基因，将 ALDH2 酶的表达降低高达 90%。结果，当暴露于乙醇时，接受基因疗法治疗的细胞的乙醛水平提高了 50%。

“近年来，酒精和其他物质使用障碍，以及相关的问题，导致中年美国人的死亡率惊人上升，”主编 Terence R. Flotte 医学博士、Celia 和 Isaac Haidak 医学教育教授、马萨诸塞州伍斯特市马萨诸塞大学医学院院长、教务长兼执行副校长说道。“根据双胞胎研究，人们通常没有意识到的是，遗传因素占酗酒风险的 70% 以上。这表明基因治疗是一种合理的方法。这些研究人员已经针对最确定的遗传因素之一，并使用 rAAV 载体介导的 shRNA 方法展示了强有力的概念验证数据。这预示着这种疗法的未来发展前景光明。”

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