小因素对基因组编辑产生大影响

经过多年的基因编辑系统工程，研究人员开发了一套工具，可以修改活细胞中的基因组，类似于“基因组手术”。这些工具，包括基于 CRISPR/Cas9 自然系统的工具，为解决未满足的临床需求提供了巨大的潜力，最近 FDA 批准的第一个基于 CRISPR/Cas9 的疗法就突显了这一点。

一种称为“基本编辑”的相对较新的方法使基因编辑具有极高的准确性和高多功能性，但有一个关键的权衡：编辑安装的可变性和效率通常较低。换句话说，虽然可以以高精度进行主要编辑并且几乎不需要副产品，但该方法通常也无法以合理的频率进行这些编辑。

在2024 年 4 月 18 日发表在《自然》杂志上的一篇论文中，普林斯顿大学科学家 Jun Yan 和 Britt Adamson 以及几位同事描述了一种更高效的主编辑器。

Prime 编辑系统至少由两个组件组成：CRISPR/Cas9 蛋白质元件的修改版本和称为 pegRNA 的核糖核酸(RNA) 分子。这些组件通过几个协调的步骤协同工作：首先，pegRNA 结合蛋白质并将所得复合物引导至基因组中的所需位置。

在那里，蛋白质在 DNA 上产生切口，并使用 pegRNA 上编码的模板序列，将编辑“逆转录”到附近的基因组中。通过这种方式，主编辑器将精确的序列“写入”目标 DNA 中。

Adamson 说：“Prime 编辑是一种非常强大的基因组编辑工具，因为它使我们能够更好地控制基因组序列的改变方式。”

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