沉默基因表达的机制瞄准致命肝癌背后的罪魁祸首

细胞分裂是地球上几乎所有生命形式的生成火花。但如果健康生长不受控制，细胞分裂可能会变得致命，压垮有机体。所谓的癌基因就是这种情况。当被突变改变时，这些生长调节基因就会失控，从而产生大量癌细胞。

癌基因还潜移默化地擅长产生肿瘤，随着时间的推移，这些肿瘤在基因上变得“独立”于其起源，因此科学家们很难从源头上关闭它们的复制。

现在，洛克菲勒大学细胞生物学实验室的研究人员发现了一种新方法，利用小干扰 RNA (siRNA)(一种沉默基因表达的先天机制)来靶向罕见且往往致命的肝病背后的癌基因。

正如发表在《分子治疗》上的文章所述，研究人员通过表面受体将 siRNA 植入纤维板层肝细胞癌 (FLC) 细胞内，从而阻止癌基因产生导致肿瘤形成的致病蛋白。

第一作者、Sanford Simon 领导的洛克菲勒细胞生物学实验室的博士生 Christoph Neumayer 说，这是第一次使用 siRNA 来阻碍 FLC 的进展。

但这些发现也有更广泛的应用。“这才是真正令人兴奋的部分，”诺迈尔说。“这证明了 siRNA 可用于 FLC 以及更为常见的成人肝癌，以及身体其他部位的其他肿瘤类型。”

融合癌基因

FLC 是由位于 19 号染色体上的两个基因融合引起的：DNAJB1(产生促进细胞稳态的热休克蛋白)和 PRKACA(产生一种称为激酶 A 的酶，该酶对细胞代谢功能至关重要)。由此产生的融合体称为 DNAJB1::PRKACA，将蛋白质和激酶的催化亚基结合在一起。这种功能失调的结合促进了 FLC 的形成，但具体如何形成仍不清楚。

Simon 实验室的研究人员在 2014 年发现这种融合导致了 FLC，几年前，Simon 十几岁的女儿 Elana 被诊断出患有肝病。在切除了由此产生的肿瘤(这是 FLC 患者唯一的治疗选择)后，Elana 继续与她的父亲合作，找出其病因，并于 2014 年在《科学》杂志上发表了研究结果。

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