一种新的候选药物可以缩小肾囊肿

常染色体显性多囊肾病 (ADPKD) 是多囊肾病最常见的形式，可导致肾脏肿大并最终丧失功能。这种疾病影响着全世界超过 1200 万人，许多患者在 60 岁时最终需要透析或肾移植。

麻省理工学院和耶鲁大学医学院的研究人员现在发现，一种最初开发作为潜在癌症治疗方法的化合物有望治疗 ADPKD。该药通过利用肾脏发挥作用囊肿细胞对氧化应激的脆弱性发挥作用，氧化应激是破坏性自由基和有益抗氧化剂之间的不平衡状态。

在一项使用两种该疾病小鼠模型的研究中，研究人员发现该药物可显着缩小肾囊肿，而不会损害健康的肾细胞。

麻省理工学院环境健康科学中心的研究科学家兼项目经理、该研究的主要作者 Bogdan Fedeles 表示：“我们确实相信这有可能影响该领域，并为这种重要疾病提供不同的治疗模式。”本周发表在《美国国家科学院院刊》上上。

John Essigmann，麻省理工学院生物工程和化学教授 William R. 和 Betsy P. Leitch;Sorin Fedeles，多囊肾病结果联盟执行董事、耶鲁大学医学院助理教授(兼职);和耶鲁大学医学院肾脏病学主任、CNH Long 医学和遗传学教授 Stefan Somlo 是该论文的高级作者。

处于压力下的细胞

ADPKD 通常进展缓慢。通常在患者 30 多岁时被诊断出来，通常直到患者 60 多岁时才导致肾功能严重受损。托伐普坦是 FDA 批准用于治疗这种疾病的唯一药物，它可以减缓囊肿的生长，但具有副作用，包括尿频和可能的肝损伤。

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