导读 ARMGOPharma,Inc.(ARMGO)是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发一种名为Rycals®的新型小分子药物，该公司今天宣布，第一名患者已入...
ARMGOPharma,Inc.(ARMGO)是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发一种名为Rycals®的新型小分子药物，该公司今天宣布，第一名患者已入组使用RycalARM210(也称为S48168)治疗儿茶酚胺能多形性室性心动过速(CPVT)的2期概念验证临床试验。该试验在荷兰阿姆斯特丹大学医学中心(AmsterdamUMC)和美国明尼苏达州罗彻斯特梅奥诊所进行，将研究ARM210在CPVT中的安全性和有效性。
CPVT是一种罕见的遗传性心脏病，会导致心律失常。它影响着1:10,000人，如果不及时治疗，到40岁时死亡率将达到30-50%。CPVT是由心肌细胞内钙处理失调引起的，主要是由于细胞内钙释放通道Ryanodine受体2(RyR2)的突变所致。这种突变导致RyR2通道渗漏，导致运动或压力期间通道打开不当，导致严重且往往致命的心律失常。
ARM210是一种潜在的CPVT疾病缓解疗法，因为它可以修复泄漏的RyR2通道。通过结合和稳定渗漏通道，ARM210可以恢复正常功能，如动物模型和突变RyR2的高分辨率结构所证明的那样。除了CPVT之外，ARM210的这种独特机制还可用于其他RyR介导的心脏和骨骼肌疾病，例如遗传性肌肉疾病Ryanodine受体1相关肌病(RYR1-RM)。
该试验是ARMGO和CPVT社区的一个重要里程碑，有可能为CPVT提供一种疾病缓解治疗方法，并验证ARM210对Ryanodine受体的独特作用机制。”ARMGOPharma首席执行官GeneMarcantonio医学博士说道。
标签：
免责声明：本文由用户上传，如有侵权请联系删除！