α1-抗胰蛋白酶缺乏症的第二代基因疗法

研究人员在人类基因疗法的一篇新文章中报告了基因疗法治疗常见常染色体隐性遗传病 alpha 1-抗胰蛋白酶 (AAT) 缺乏症的安全性。

在 ATT 缺乏症中，中性粒细胞蛋白酶会破坏肺实质，即参与气体交换的肺部分。结果是肺气肿早期发作的高风险。来自 Weill Cornell Medicine 的医学博士 Ronald Crystal 和合著者开发了一种基于腺相关病毒 (AAV) 血清型 8 的 AAT 缺陷基因疗法，该疗法编码 AAT 的工程变体。在当前的研究中，他们评估了与对照小鼠相比，在小鼠中以三种剂量静脉注射这种称为 AAV8hAAT (AVL) 的基因疗法的安全性。

“数据表明，AAV8hAAT(AVL) 静脉内给药是安全的，任何剂量的 AAV8hAAT(AVL) 载体都没有明显的副作用，”研究人员总结道。这些发现“符合进行临床研究的要求”。

“提高基因治疗载体的效力是开发在制造安全且可行的剂量下有效的疗法的关键一步，”主编 Terence R. Flotte 医学博士、Celia 和 Isaac Haidak 医学教育教授和马萨诸塞大学医学院院长、教务长和常务副校长。“鉴于帮助这些患者所需的高水平循环抗蛋白酶活性，实现 AAT 缺乏症尤为重要。”

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