婴儿白血病治疗的突破

在科学家使用基因工程复制疾病中发现的基因缺陷后，患有白血病的婴儿可以获得一系列新的治疗方法。

急性髓性白血病是一种高危癌症，会影响两岁以下的儿童。

大约二十年前，科学家们首次确定了与癌症相关的生物标志物。

现在，他们第一次使用基因工程制作了故障模型，这意味着他们可以研究其生物学机制以解开潜在的药物靶点。

“这是为这种罕见但致命的儿童白血病找到治愈方法的第一步，”伦敦布鲁内尔大学的 Sabrina Tosi 博士说。

“通过为这种类型的白血病生成体外模型，我们为进一步研究提供了一种工具。它使我们能够确定潜在的可药物靶点，从而可能产生新的治疗方法。”

在英国，每年约有 100 名儿童被诊断出患有急性髓性白血病。而且没有单一的“去”治疗——医生尝试不同的化疗和骨髓(干细胞)移植组合。几乎没有幼儿存活超过三年。

Tosi 博士在 2000 年发现了携带特定基因改变的急性髓性白血病婴儿中发现过多的基因 MNX1 产物。但由于该疾病主要影响婴儿，因此很难从患者身上收集足够的癌细胞进行研究，因此研究人员对该基因的工作原理知之甚少。她的团队使用基因编辑制作了一个细胞模型，该模型包含过度产生 MNX1 的基因改变，可以一遍又一遍地重新创建。这意味着科学家们现在可以深入研究它，以了解它在分子水平上的作用，这将有助于突出新的治疗方法。

“由于基因组工程技术的最新进展，已经开发出新的小鼠和人类模型，”发表在《肿瘤发生》杂志上的研究说。“因此，白血病发生的机制开始被发现，包括受影响的确切发育窗口和 MNX1 的作用。了解 t(7;12) 的细胞遗传学、分子和临床特征将为有针对性的治疗干预铺平道路。”

“在儿童中，目前的标准疗法与成人基本相同。化疗，在某些情况下，干细胞移植，”博士研究员丹尼斯·拉古萨解释说。“因此，希望我们能够确定这种特定类型白血病特有的东西，以便治疗更有效，而不是那么激进。”

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